Dobra wiadomość dla dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych

Podstawą rejestracji są wyniki kluczowego badania typu head-to-head 3. fazy COMMANDS, w którym zastosowanie luspaterceptu niemal dwukrotnie zwiększyło odsetek pacjentów osiągających niezależność od transfuzji z równoczesnym zwiększeniem stężenia hemoglobiny oraz wydłużyło trwałość odpowiedzi w porównaniu z epoetyną alfa

Jest to już czwarte zarejestrowane wskazanie w Europie dla luspaterceptu, czyli pierwszego w tej klasie leku dla pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób i pierwszą terapią wykazującą większą skuteczność w LR-MDS od
epoetyny alfa

(PRINCETON N.J., 2 kwietnia 2024 r.) – spółka Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) rozszerzyła rejestrację leku luspatercept o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim i pośrednim. Rozszerzona rejestracja dla luspaterceptu obejmuje wszystkie państwa członkowskie UE.*

„Rejestracja luspaterceptu we wskazaniu do stosowania w pierwszej linii leczenia niedokrwistości u dorosłych z MDS niższego ryzyka oznacza szansę na osiągnięcie przez większą liczbę pacjentów w UE niezależności od transfuzji na czas dłuższy, niż jest to możliwe przy dostępnych dotąd opcjach leczenia” – powiedziała dr Monica Shaw, starsza wiceprezes i dyrektor ds. Rynków Europejskich w Bristol Myers Squibb. „Ta decyzja podkreśla znaczenie naszych wysiłków w opracowywaniu nowych opcji leczenia pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób”. 

Decyzja została wydana na podstawie wyników kluczowego badania 3. fazy COMMANDS, w którym luspatercept okazał się skuteczniejszy od epoetyny alfa (leku stymulującego erytropoezę) w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w postaci niezależności od przetoczeń krwinek czerwonych w połączeniu ze zwiększeniem stężenia hemoglobiny. Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z wcześniejszymi badaniami dotyczącymi MDS i obejmowały objawy oczekiwane w tej populacji pacjentów. Luspatercept jest też zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych i Japonii w pierwszej linii leczenia niedokrwistości związanej z MDS niskiego ryzyka.

„Fakt, że niewielu pacjentów z MDS niższego ryzyka uzyskuje w toku leczenia trwałą odpowiedź na leki stymulujące erytropoezę oznacza, że istnieje potrzeba znalezienia skuteczniejszych opcji terapii zmniejszającej obciążenie wynikające z niedokrwistości” – powiedział dr Matteo Giovanni Della Porta, badacz kliniczny i dyrektor Kliniki Białaczki w Humanitas Cancer Center w Mediolanie. „Uzyskane w badaniu COMMANDS wyniki wskazują na przydatność kliniczną luspaterceptu jako leku pierwszego rzutu w niedokrwistości u pacjentów z MDS o ryzyku niskim do pośredniego, a rejestracja nowego wskazania stanowi ważny krok na drodze do usprawnienia praktyki terapeutycznej i zapewnienia lepszych efektów leczenia pacjentom”.    

*Scentralizowana procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii). 

 

Informacje o badaniu COMMANDS 

Badanie COMMANDS (NCT03682536) jest randomizowanym badaniem 3 fazy, prowadzonym metodą otwartej próby, mającym na celu ocenę profilu bezpieczeństwa i skuteczności stosowania luspaterceptu w porównaniu z epoetyną alfa w leczeniu pacjentów z niedokrwistością z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim lub pośrednim według systemu IPSS-R, wymagających przetoczeń krwinek czerwonych i nieleczonych wcześniej lekiem stymulującym erytropoezę (ESA). 

Pierwszorzędowym punktem końcowym ocenianym w badaniu jest uzyskanie niezależności od transfuzji krwinek czerwonych przez 12 tygodni przy średnim zwiększeniu stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują odpowiedź erytroidalną (HI-E) trwającą co najmniej 8 tygodni w tygodniach 1-24 badania, RBC-TI ≥ 12 tygodni i RBC-TI ≥ 24 tygodni. Do badania kwalifikowali się pacjenci wymagający transfuzji LR wieku ≥18 lat z LR-MDS. Pacjentów zrandomizowano w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej podskórnie luspatercept (dawka początkowa 1,0 mg/kg, stopniowo zwiększana do 1,75 mg/kg) raz na 3 tygodnie lub grupy otrzymującej epoetynę alfa (dawka początkowa 450 IU/kg, stopniowo zwiększana do 1050 IU/kg) co tydzień przez ≥24 tygodnie. 

Do dnia analizy pierwszorzędowej (31 marca 2023 r.) do grup tych zrandomizowano 363 pacjentów w stosunku 1:1. Wyniki analizy pierwszorzędowej populacji pacjentów zakwalifikowanych i zrandomizowanych (ITT) wykazały, co następuje:

• 60,4% (n=110) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 34,8% (n=63) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy w postaci RBC-TI trwającej co najmniej 12 tygodni przy równoczesnym zwiększeniu średniego stężenia Hb o co najmniej 1,5 g/dl w ciągu pierwszych 24 tygodni (p<0,0001).

• Zwiększenie HI-E trwające co najmniej 8 tygodni osiągnęło 74,2% (n=135) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 53% (n=96) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa (p<0,0001).
• RBC-TI trwającą co najmniej 12 tygodni osiągnęło 68,1% (n=124) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 48,6% (n=88) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa (p<0,0001).
• Czas trwania odpowiedzi wyniósł 128,1 tygodnia (108,3-NE) w przypadku pacjentów przyjmujących luspatercept, którzy osiągnęli TI na co najmniej 12 tygodni (w tygodniach 1-24) wobec 89,7 tygodnia (55,9-157,3) w przypadku epoetyny alfa (współczynnik hazardu [HR]: 0,534; 95% przedział ufności [CI]: 0,330-0,864, p=0,0096).

Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z danymi z wcześniejszych badań dotyczących MDS, przy czym wskaźnik transformacji w ostrą białaczkę szpikową i łącznej liczby zgonów były podobne w obu grupach leczenia w badaniu. Najczęstsze działania niepożądane zaistniałe podczas leczenia u co najmniej 10% pacjentów obejmowały biegunkę, zmęczenie/osłabienie, COVID-19, nadciśnienie tętnicze, duszność, nudności, obrzęk obwodowy, astenię, zawroty głowy, niedokrwistość, ból pleców i ból głowy. Wskaźniki zgłaszanego zmęczenia/osłabienia i astenii okazały się zmniejszać z czasem.

 

Informacje o MDS

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa blisko spokrewnionych nowotworów krwi cechujących się nieskutecznym wytwarzaniem zdrowych krwinek czerwonych, krwinek białych i płytek krwi, co może prowadzić do niedokrwistości oraz częstych lub ciężkich zakażeń. Wielu chorych na MDS, u których wystąpi niedokrwistość, wymaga przetoczeń krwi w celu zwiększenia liczby zdrowych krwinek czerwonych w krwiobiegu. Z częstymi transfuzjami krwi związane jest zwiększone ryzyko przeładowania organizmu żelazem, niepożądanych reakcji poprzetoczeniowych i zakażeń.Pacjenci, u których dojdzie do uzależnienia od transfuzji krwinek czerwonych, występuje wyraźnie krótsze przeżycie całkowite niż u pacjentów niezależnych od przetoczeń, po części z powodu przeładowania żelazem lub znacznie poważniejszych zaburzeń szpiku kostnego.

Informacje o leku luspatercept

Luspatercept jest pierwszym w swojej klasie lekiem wspomagającym ekspansję i dojrzewanie w późnej fazie rozwoju erytrocytów, co wykazano w modelach zwierzęcych. Prace rozwojowe i komercjalizacja leku luspatercept prowadzona jest w ramach współpracy globalnej i wspólnej promocji w Ameryce Północnej ze spółką Merck, która nabyła spółkę Acceleron Pharma, Inc. w listopadzie 2021 r. 

 

Bristol Myers Squibb: Tworzymy lepszą przyszłość dla chorych na raka

Bristol Myers Squibb czerpie inspirację z jednej wizji – zmiany życia pacjentów dzięki nauce. Celem, który przyświeca naszym badaniom w chorobach onkologicznych jest tworzenie leków zapewniających każdemu pacjentowi lepsze i zdrowsze życie, a także dających możliwość wyleczenia. W oparciu o wcześniejsze dokonania w szerokim spektrum nowotworów, które wydłużyły życie wielu pacjentów, badacze Bristol Myers Squibb wciąż przesuwają granice możliwości medycyny spersonalizowanej, wykorzystując innowacyjne platformy cyfrowe do interpretacji danych w sposób zapewniający nowe odkrycia i wiedzę. Bogata wiedza na temat biologii człowieka, najnowsze możliwości techniczne i zróżnicowane platformy badawcze sprawiają, że nasza spółka jest w stanie prowadzić wszechstronne badania w dziedzinie leczenia chorób onkologicznych.

Rak wywiera ogromy wpływ na wiele aspektów życia pacjenta. W Bristol Myers Squibb staramy się oddziaływać na wszystkich etapach opieki, od diagnozy po szeroko rozumiane życie z nowotworem. Jako wiodąca spółka w dziedzinie leczenia nowotworów złośliwych Bristol Myers Squibb stawia sobie za cel zapewnienie lepszej przyszłości wszystkim pacjentom onkologicznym.

O Bristol Myers Squibb

Bristol-Myers Squibb jest globalną firmą farmaceutyczną zajmującą się odkrywaniem, opracowywaniem i dostarczaniem innowacyjnych leków pomagających w skutecznym leczeniu pacjentów z poważnymi chorobami. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat Bristol Myers Squibb zapraszamy na naszą stronę BMS.com i do śledzenia naszych profili na portalach LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook oraz Instagram.

Informacja Bristol Myers Squibb dotycząca stwierdzeń wybiegających w przyszłość

Niniejsza informacja prasowa zawiera tzw. stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu amerykańskiej ustawy z 1995 roku o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi (Private Securities Litigation Reform Act of 1995), odnoszące się między innymi do prac badawczych i rozwojowych nad produktami farmaceutycznymi oraz do ich komercjalizacji. Wszelkie stwierdzenia, które nie dotyczą faktów historycznych, stanowią stwierdzenia wybiegające w przyszłość lub mogą zostać za nie uznane. Owe stwierdzenia wybiegające w przyszłość oparte są na bieżących oczekiwaniach dotyczących naszych przyszłych wyników finansowych, celów i planów, i siłą rzeczy związane jest z nimi pewne ryzyko i niepewność, w tym też czynniki, które mogłyby opóźnić lub zmienić którekolwiek z nich w perspektywie kolejnych lat, które są trudne do przewidzenia i pozostają poza naszą kontrolą oraz które mogłyby być odpowiedzialne za to, że faktyczne wyniki w przyszłości będą się istotnie różnić od teraźniejszych oczekiwań. Zagrożenia, założenia i niepewności oraz inne czynniki dotyczą między innymi tego, czy wyniki negocjacji dotyczących cen i refundacji w poszczególnych krajach europejskich opóźnią lub ograniczą potencjał komercyjny stosowania leku luspatercept we wskazaniu opisanym w niniejszej informacji prasowej, jak również tego, że każde zezwolenie na dopuszczenie do obrotu może zostać przyznane z istotnymi ograniczeniami dotyczącymi stosowania leku oraz tego, że dalsza zgoda na stosowanie kandydata na lek we wskazaniu opisanym w niniejszej informacji prasowej może zależeć od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających oraz od tego, czy w przypadku rejestracji we wskazaniu opisanym w powyższej informacji prasowej przedmiotowa terapia odniesie sukces rynkowy.  Nie można zagwarantować, że jakiekolwiek stwierdzenie wybiegające w przyszłość się potwierdzi.

Zawarte w niniejszej informacji prasowej stwierdzenia wybiegające w przyszłość powinny być oceniane w kontekście wielu zagrożeń i niepewności mających wpływ na działalność firmy Bristol Myers Squibb oraz sytuację na rynku, szczególnie tych, które wskazano w omówieniu czynników ostrożnościowych i czynników ryzyka w sprawozdaniu rocznym firmy Bristol Myers Squibb złożonym na Formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2018 roku, w naszych sprawozdaniach kwartalnych składanych na Formularzu 10-Q, w sprawozdaniach bieżących składanych na Formularzu 8-K oraz innych dokumentach składanych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (ang. Securities and Exchange Commission). Stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawarte w niniejszym dokumencie mają zastosowanie wyłącznie w dniu publikacji niniejszego dokumentu i o ile obowiązujące prawo nie stanowi inaczej, Bristol-Myers Squibb nie przyjmuje na siebie żadnego zobowiązania do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość w wyniku uzyskania nowych informacji, wystąpienia określonych zdarzeń w przyszłości, zmiany okoliczności ani z innych przyczyn.

 

Osoby kontaktowe w BMS:

Pytania od mediów:

media@bms.com