Nowotwory

Dziecięce

Wybrany artykuł 2020-03-31

Szansa dla dzieci ze wznową białaczki. Fundacja DKMS sponsorem niekomercyjnych badań

Najtrudniejszymi problemami, z jakimi zmaga się polska hematologia dziecięca jest finansowanie nowoczesnego leczenia w przypadku nawrotu choroby i prowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych. Fundacja DKMS, widząc szansę na poprawę w tych obszarach, uruchomiła Program Rozwoju Polskiej Transplantologii i Wsparcia Pacjentów, którego ważną częścią są wieloośrodkowe, niekomercyjne badania, finansowane w Polsce przez Fundację DKMS, mające na celu optymalizację leczenia u dzieci.
Ostra białaczka limfoblastyczna

Najczęstszą chorobą nowotworową w okresie dzieciństwa jest ostra białaczka limfoblastyczna. Według statystyk, rocznie 4 na 100 000 dzieci choruje na ostrą białaczkę limfoblastyczną. Wyleczalność tego nowotworu wzrosła i wynosi obecnie ponad 80%. Jednak pomimo znaczącego postępu w leczeniu pierwszego rzutu tej choroby u około 15-20% dzieci dochodzi do jej nawrotu, który jest najczęstszą przyczyną zgonu. Dotychczas w leczeniu wznowy białaczki limfoblastycznej nie uzyskano przełomu, a jedną z przyczyn był brak jednolitych protokołów terapeutycznych, które mogłyby pomóc w ustaleniu optymalnej ścieżki leczenia, z uwzględnieniem czynników ryzyka. Zmienić tę sytuację mają podjęte na całym świecie badania kliniczne. Międzynarodowe badania kliniczne, których zostaliśmy krajowym sponsorem, to już kolejna inicjatywa, w którą się zaangażowaliśmy – i na pewno nie ostatnia.
 
Badania IntReAll 2010 i ALL SCTped 2012 FORUM to szansa dla dzieci, zmagających się ze wznową ostrej białaczki limfoblastycznej, dostępu do najlepszych, zoptymalizowanych procedur leczniczych.
 
Zależy nam na tym, żeby Polska była wśród krajów, które rozwijają onkohematologię i zmieniają codzienność chorych, a także ich rodzin, dlatego uruchomiliśmy Program Polskiej Transplantologii i Wsparcia Pacjentów – mówi prezes Fundacji DKMS, Ewa Magnucka-Bowkiewicz.
 
Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM
 
Fundacja DKMS, która już od 11 lat wspiera polskich pacjentów chorujących na nowotwory krwi w znalezieniu zgodnego dawcy szpiku, zaangażowała się w realizację międzynarodowego niekomercyjnego badania klinicznego pod nazwą ALL SCTped 2012 FORUM – allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfoblastyczną.
 
U chorych, u których występuje wysokie ryzyko wznowy oraz u chorych ze wznową ostrej białaczki limfoblastycznej w celu zwiększenia szans na wieloletnią remisję konieczne jest zastosowanie dodatkowego, bardziej intensywnego leczenia.
 
Obecnie najskuteczniejszą metodą terapii jest allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych – ze względu na jej efekt immunoterapeutyczny, który umożliwia eliminację komórek białaczkowych opornych na chemioterapię. W ostatnim dziesięcioleciu dzięki doborowi dawców komórek krwiotwórczych na poziomie allelicznym (czyli genetycznym), które skutkuje mniejszym ryzykiem wystąpienia konfliktu immunologicznego pomiędzy dawcą a biorcą po transplantacji, oraz dzięki coraz doskonalszemu leczeniu wspomagającemu, wyniki transplantacji komórek krwiotwórczych pochodzących od dawców (allo-HSCT) u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfoblastyczną istotnie się poprawiły. Nadal jednak niepowodzenia spowodowane wczesnymi i późnymi powikłaniami leczenia, w tym następstwa toksyczności procedur przygotowujących chorego do transplantacji oraz nawroty białaczki niekorzystnie wpływają na odległe wyniki leczenia oraz jakość życia po transplantacji. Stąd w celu dalszej poprawy wyników allo-HSCT u chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną konieczna jest optymalizacja i standaryzacja procedury. Tymczasem, jak dotąd nie przeprowadzono żadnych badań klinicznych, w których porównano by skuteczność przeciwbiałaczkową i bezpieczeństwo metod kondycjonowania obecnie powszechnie stosowanych przed allo-HSCT u dzieci i młodzieży z ALL.
 
Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM to pierwszy tego typu, pionierski projekt realizowany na całym świecie, koordynowany przez klinikę pediatryczną z Wiednia. Weźmie w nim udział około 1000 pacjentów – dzieci, młodzieży oraz młodych dorosłych do 21 r. ż.
 
Celem badania ALL SCTped 2012 FORUM jest wykazanie, że przygotowanie do allo-HSCT od rodzeństwa lub dawcy niespokrewnionego zgodnego w antygenach układu HLA bez napromieniowania całego ciała (TBI) skutkuje u dzieci w wieku powyżej 4 lat przeżyciem, które nie jest gorsze w porównaniu z przeżyciem obserwowanym u pacjentów, u których zastosowano TBI przed transplantacją (tzw. kondycjonowanie). Badanie ma także ocenić czas przeżycia chorych wolny od niekorzystnych zdarzeń.
 
W Polsce jest to około 35 pacjentów rocznie poddawanych transplantacji w 5 ośrodkach (w Poznaniu, Bydgoszczy, Krakowie, Lublinie i Wrocławiu), którzy biorą udział w badaniu klinicznym.
 
Rezultaty badania klinicznego pomogą udoskonalić przebieg terapii u chorego zakwalifikowanego do przeszczepienia szpiku. Mogą też przyczynić się do zwiększenia skuteczności leczenia szczególnie ostrych postaci białaczki.
 
Dzięki wsparciu Fundacji DKMS, polskie kliniki pediatryczne również będą mogły kwalifikować swoich pacjentów do międzynarodowego niekomercyjnego badania przyczyniając się do dalszego rozwoju transplantologii hematologicznej.
 
IntReALL 2010 – badanie dające nadzieję
 
Badanie IntReAll 2010 jest już realizowane w większości krajów europejskich, a także w Japonii i Australii. Powołane w tym celu konsorcjum zrzesza ekspertów, specjalizujących się w nowotworach wieku dziecięcego, aby możliwe było wspólne wypracowanie innowacyjnych terapii.
 
Drugą niezwykle ważną przyczyną tego, że w leczeniu wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej nie uzyskano przełomu, jest fakt, że w przypadku nawrotu tej choroby chemioterapia jest niewystarczająco skuteczna, ze względu na znaczną lekooporność komórek białaczkowych. Sytuację dzieci ma zmienić międzynarodowe badanie IntReAll 2010, którego celem jest poszukiwanie nowych metod leczenia, z użyciem leków biologicznych.
 
Celem specjalistów jest także przeprowadzenie największych na świecie badań klinicznych, poświęconych wznowie białaczki u dzieci – standardowego i wysokiego ryzyka, które posłużą jako globalne wzorce leczenia. Specjaliści, optymalizując standardy opieki medycznej, diagnostyki i leczenia, dążą do zwiększenia wskaźnika przeżywalności chorych i ograniczenia toksycznego charakteru terapii. Dotychczas, w ramach projektu, zgromadzono niemal 300 europejskich placówek, a Polska, dołączając do tak dużego przedsięwzięcia, dzięki Fundacji DKMS, ma szansę przyczynić się do rozwoju hematoonkologii i przede wszystkim realnie pomóc pacjentom. Co ważne, udział w projekcie polskich pacjentów umożliwia im bezpłatny dostęp do innowacyjnych leków oraz badań diagnostycznych.
 
W Polsce badanie realizowane będzie w trzech ośrodkach:
• Katedrze i Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu
• Klinice Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii SP ZOZ Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 3 im. Marii Konopnickiej UM w Łodzi
• Katedrze i Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM, Samodzielnym Publicznym Dziecięcym Szpitalu Klinicznym w Warszawie
 
Do wznowy białaczki dochodzi u ok. 15-20% dzieci – to dużo. Dlatego bardzo ważne jest to, żeby zoptymalizować protokoły leczenia i wypracować procedury, które zmniejszą toksyczność stosowanych dotychczas terapii, a jednocześnie zwiększą szanse małych pacjentów na powrót do zdrowia. Takie procedury udało się już wypracować w przypadku pierwszego rzutu choroby, więc działania wszystkich specjalistów, zaangażowanych w badanie IntReALL 2010, skupią się na wznowie choroby – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Ewa Gorczyńska z kliniki Przylądek Nadziei Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego, krajowa koordynatorka badania klinicznego IntReALL 2010.
 
Misją Fundacji DKMS jest znalezienie Dawcy dla każdego Pacjenta na świecie potrzebującego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Fundacja działa w Polsce od 2008 roku jako niezależna organizacja pożytku publicznego oraz jako Ośrodek Dawców Szpiku w oparciu o decyzję ministra zdrowia. To największy Ośrodek Dawców Szpiku w Polsce, w którym zarejestrowanych jest 1,6 mln potencjalnych dawców szpiku, spośród których ponad 7 500 oddało szpik dla chorych potrzebujących przeszczepienia szpiku zarówno w Polsce, jak i na świecie, dając im tym samym drugą szansę na życie.
 
Aby zostać potencjalnym dawcą, wystarczy przyjść na organizowany przez Fundację Dzień Dawcy Szpiku lub wejść na stronę www.dkms.pl i zamówić pakiet rejestracyjny do domu.



Powiązane artykuły
  • Organizacja opieki w okresie przejścia pacjenta w dorosłość – propozycje zmian w ramach Krajowej Sieci Onkologicznej Przejście młodych pacjentów onkologicznych pod opiekę placówek udzielających świadczeń zdrowotnych dorosłym, to proces skomplikowany nie tylko pod względem medycznym, ale także psychicznym i edukacyjnym. Aktualnie funkcjonujące w Polsce modele przejścia nie rozwiązują problemów z tym związanych. Projekt Krajowej Sieci Onkologicznej wprowadza propozycje zmian w zakresie kontynuacji opieki onkologicznej u pacjentów powyżej 18. roku życia.
  • OSTRA BIAŁACZKA LIMFOBLASTYCZNA. Najczęstszy nowotwór wieku dziecięcego Prof. Katarzyna Derwich z Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej w Poznaniu przedstawia podstawowe informacje o najczęstszym nowotworze u dzieci – ostrej białaczce limfoblastycznej, jej epidemiologii, etiologii, objawach oraz standardowym i innowacyjnym leczeniu.
  • Onkologia dziecięca w Polsce – stan obecny, osiągnięcia i potrzeby Prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, kierownik Zakładu Onkologii Klinicznej i Eksperymentalnej w Katedrze Pediatrii, Hematologii i Onkologii Wydziału Lekarskiego Collegium Medicum w Bydgoszczy. Prof. Jan Styczyński przedstawia specyfikę chorób nowotworowych u dzieci, metody ich leczenia oraz problemy, z jakimi zmagają się lekarze leczący małych pacjentów.
  • Onkologia dziecięca, czyli dziecko i nastolatek w terapii onkologicznej 7 sierpnia 2019 r. podczas IX Letniej Akademii Onkologicznej dla Dziennikarzy odbyła się debata poświęcona problemom i potrzebom onkologicznej opieki pediatrycznej – „Onkologia dziecięca, czyli dziecko i nastolatek w terapii onkologicznej”. W debacie, którą moderowała red. Aleksandra Rudnicka udział wzięli: minister Bartłomiej Chmielowiec – Rzecznik Praw Pacjenta, prof. nadzw. dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska – kierownik Kliniki Onkologii Instytutu Pomnika – Centrum Zdrowia Dziecka, dr n. med. Tomasz Koziński z Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka, Bartłomiej Dwornik – rzecznik Fundacji „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”, Weronika Kułacz – pacjentka, podopieczna Fundacji „Iskierka”, Magdalena Magiera – prezes Fundacji „Glioma Center”.
Pokaż wszystkie
Dziecięce