Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 1/2020 (40)

Hematoonkologia Projekt realizowany ze środków PFRON „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 1, luty 2020 16 Najtrudniejszymi problemami, z jakimi zmaga się polska hematologia dziecięca jest finansowanie nowoczesnego leczenia w przypadku nawrotu choroby i prowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych. Fundacja DKMS, widząc szansę na poprawę w tych obszarach, uruchomiła Program Rozwoju Polskiej Transplantologii i Wsparcia Pacjentów, którego ważną częścią są wieloośrodkowe, niekomercyjne badania, finansowane w Polsce przez Fundację DKMS, mające na celu optymalizację leczenia u dzieci. Szansa dla dzieci ze wznową białaczki Fundacja DKMS sponsorem niekomercyjnych badań Ostra białaczka limfoblastyczna Najczęstszą chorobą nowotworową w okresie dzieciństwa jest ostra białacz- ka limfoblastyczna. Według statystyk, rocznie 4 na 100 000 dzieci choruje na ostrą białaczkę limfoblastyczną. Wyleczalność tego nowotworu wzro- sła i wynosi obecnie ponad 80% . Jednak pomimo znaczącego postępu w leczeniu pierwszego rzutu tej choroby u około 15-20% dzieci dochodzi do jej nawrotu, który jest najczęstszą przy- czyną zgonu. Dotychczas w leczeniu wznowy białaczki limfoblastycznej nie uzyskano przełomu, a jedną z przyczyn był brak jednolitych protokołów tera- peutycznych, które mogłyby pomóc w ustaleniu optymalnej ścieżki leczenia, z uwzględnieniem czynników ryzyka. Zmienić tę sytuację mają podjęte na całym świecie badania kliniczne. Międzynarodowe badania kliniczne, których zostaliśmy krajowym spon- sorem, to już kolejna inicjatywa, w którą się zaangażowaliśmy – i na pewno nie ostatnia. Badania IntReAll 2010 i ALL SCTped 2012 FORUM to szansa dla dzieci, zmagających się ze wznową ostrej białaczki limfobla- stycznej, dostępu do najlepszych, zoptymalizowanych procedur leczniczych. Zależy nam na tym, żeby Polska była wśród krajów, które rozwijają onko- hematologię i zmieniają codzienność chorych, a także ich rodzin, dlatego uruchomiliśmy Program Polskiej Trans- plantologii i Wsparcia Pacjentów – mówi prezes Fundacji DKMS, Ewa Magnucka-Bowkiewicz. Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM Fundacja DKMS, która już od 11 lat wspiera polskich pacjentów chorują- cych na nowotwory krwi w znalezieniu zgodnego dawcy szpiku, zaangażowała się w realizację międzynarodowego niekomercyjnego badania klinicznego pod nazwą ALL SCTped 2012 FORUM – allogeniczna transplantacja komó- rek krwiotwórczych u dzieci i młodzie- ży z ostrą białaczką limfoblastyczną. U chorych, u których występuje wyso- kie ryzyko wznowy oraz u chorych ze wznową ostrej białaczki limfoblastycz- nej w celu zwiększenia szans na wielolet- nią remisję konieczne jest zastosowanie dodatkowego, bardziej intensywnego leczenia. Obecnie najskuteczniejszą metodą terapii jest allogeniczna transplan- tacja komórek krwiotwórczych – ze względu na jej efekt immunoterapeu- tyczny, który umożliwia eliminację komórek białaczkowych opornych na chemioterapię. W ostatnim dziesięcio- leciu dzięki doborowi dawców komórek krwiotwórczych na poziomie allelicz- nym (czyli genetycznym), które skut- kuje mniejszym ryzykiem wystąpienia konfliktu immunologicznego pomiędzy dawcą a biorcą po transplantacji, oraz dzięki coraz doskonalszemu leczeniu wspomagającemu, wyniki transplanta- cji komórek krwiotwórczych pochodzą- cych od dawców (allo-HSCT) u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfobla- styczną istotnie się poprawiły. Nadal jednak niepowodzenia spowodowane wczesnymi i późnymi powikłaniami leczenia, w tym następstwa toksyczno- ści procedur przygotowujących chorego do transplantacji oraz nawroty białaczki niekorzystnie wpływają na odległe wyniki leczenia oraz jakość życia po transplantacji. Stąd w celu dalszej po- prawy wyników allo-HSCT u chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną konieczna jest optymalizacja i stan- daryzacja procedury. Tymczasem, jak dotąd nie przeprowadzono żadnych badań klinicznych, w których porówna- no by skuteczność przeciwbiałaczkową i bezpieczeństwo metod kondycjonowa- nia obecnie powszechnie stosowanych przed allo-HSCT u dzieci i młodzieży z ALL. Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM to pierwszy tego typu, pio- nierski projekt realizowany na całym świecie, koordynowany przez klinikę pediatryczną z Wiednia. Weźmie w nim udział około 1000 pacjentów – dzieci, młodzieży oraz młodych dorosłych do 21 r. ż. Celem badania ALL SCTped 2012 FORUM jest wykazanie, że przygotowanie do allo-HSCT od rodzeństwa lub dawcy niespokrewnionego zgodnego w antygenach układu HLA bez napromieniowania całego ciała (TBI) skutkuje u dzieci w wieku powyżej 4 lat przeżyciem, które nie jest gorsze w porównaniu z przeżyciem obserwowanym u pacjentów, u których zastoso- wano TBI przed transplantacją (tzw. kondycjonowanie). Badanie ma także ocenić czas przeżycia chorych wolny od niekorzystnych zdarzeń.