Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 4/2020 (43)

Temat numeru „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 4, sierpień 2020 11 Projekt realizowany ze środków PFRON Warto rozwinąć temat ubezpieczenia badania klinicznego oraz kwestii potencjalnych rekompensat przekładających się bezpośrednio na pacjenta tak, aby za obowiązkowym kosztem ubezpieczenia nie stała fikcja, a rzeczywista wypłata odszko- dowania. W obecnym stanie prawnym dochodzenie odszko- dowania za szkody wyrządzone w związku z prowadzonym badaniem klinicznym wiąże się z wieloma trudnościami. Często pacjenci pytają, jak mają znaleźć badanie i jakie będzie dla nich odpowiednie. Znalezienie informacji na temat prowadzonych badań kli- nicznych jest wyzwaniem, najtrudniej dotrzeć do badań, które prowadzą jeszcze rekrutację. Stron z dostępnymi badaniami klinicznymi jest wiele, ale często nie są one aktualizowane. Zdarza się, że chory zgłasza się do ośrodka w nadziei, że moż- liwa jest jeszcze rekrutacja, ale na miejscu okazuje się, że jest inaczej. Najbardziej znana jest strona www.clinicaltrials.gov , gdzie jednak nie zawsze dane o dostępności badania są aktua- lne. Na naszej stronie www.obwf.coi.pl staramy się zamieszczać na bieżąco informacje o badaniach prowadzonych wyłącznie w naszym ośrodku. Od lat były podejmowane różne próby rozwiązania problemu i stworzenia bazy badań klinicznych, jednak zastosowane rozwiązania nadal nie są optymalnie i znalezienie badania klinicznego w Polsce wciąż sprawia pa- cjentom i ich lekarzom znaczne trudności. Słyszymy o badaniach klinicznych komercyjnych i aka- demickich. Jaka jest różnica dla pacjenta w uczestniczeniu w tych badaniach? Celem każdego badania (komercyjnego i niekomercyjnego/ akademickiego) jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa terapii, ewentualnie porównanie jej z inną dostępną. Badanie akademickie (niekomercyjne) jest najczęściej odpowiedzią na potrzebę kliniczną, jest inicjowane przez badaczy i raczej nie będzie przedmiotem zainteresowania przemysłu farma- ceutycznego. Przykładem badania akademickiego może być porównanie dwóch, zarejestrowanych, dostępnych terapii, które nie były porównane bezpośrednio. Zatem nie wiemy, czy te terapie są podobne, czy jedna jest lepsza pod względem skuteczności, bezpieczeństwa od drugiej. Sponsorem bada- nia akademickiego jest najczęściej naukowa grupa badawcza lub jednostka naukowa. W badaniu komercyjnym głównym celem jest rozwój nowej terapii i tu sponsorem badania jest firma farmaceutyczna (właściciel badanego leku). Badania komercyjne służą rejestracji i jak najszybszemu wprowadze- niu leku na rynek. Są też badania inicjowane przez badacza – tu możliwe jest uzyskanie leku oraz niewielkiego grantu badawczego bezpośrednio od firmy farmaceutycznej, ale wyniki badania nie mogą stanowić celu komercyjnego. Z punktu widzenia pacjenta w badaniu komercyjnym można liczyć na zwrot kosztów dojazdu i hotelu, co jest rzadkością w badaniu akademickim, poza tym różnice się nieznaczne. Leki, które są rejestrowane w Europie, a mają też wskaza- nie zastosowania u dzieci, muszą przejść odrębne bada- nia kliniczne, co nie jest proste, ponieważ są to niewielkie grupy pacjentów? Jaka jest sytuacja badań klinicznych u dzieci? Coraz częściej pojawiają się badania komercyjne obejmu- jące populację pediatryczną, w której jak dotychczas pro- wadzone były głównie badania akademickie. Sponsorem badań były międzynarodowe pediatryczne grupy badawcze. Obecnie są trzy badania prowadzone w OBWF oraz w ośrod- kach pediatrycznych dla chorych od 12 roku życia. Dzięki grantom Agencji Badań Medycznych pojawiają się większe możliwości prowadzenia badań klinicznych u dzieci. Ciągle w mediach słyszymy, że w Polsce są badane jakieś nowe niezwykle obiecujące substancje, które później nie są przez nas produkowane. Dlaczego, choć w początkowej fazie angażujemy naszą myśl intelektualną – z czego odno- simy niewielkie korzyści – to kiedy lek trafia do sprzedaży, nie mamy już żadnych zysków? Rozwój nowych leków jest trudnym i bardzo kosztowym procesem związanym z sukcesem, ale też licznymi porażkami. W laboratoriach jest badanych tysiące obiecujących związ- ków, ale niewielka grupa z tych substancji przechodzi do badań toksykologicznych na zwierzętach naczelnych, a nas- tępnie są podawane ludziom w badaniach klinicznych. Bada- nia przed- i kliniczne są bardzo kosztowne, w szczególności badania późniejszych faz, które już dotyczą większej grupy chorych i zaangażowana jest w nie większa ilość ośrodków badawczych w wielu krajach. Nieliczni mogą sobie pozwolić na poprowadzenie międzynarodowego badania do rejestracji i wprowadzenia leku na rynek. Z pewnością jako naukowcy powinniśmy zadbać o zabezpieczenia prawne dotyczące praw własności intelektualnej. Rozmawiała Aleksandra Rudnicka