Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 4/2020 (43)

Temat numeru Projekt realizowany ze środków PFRON „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 4, sierpień 2020 4 rem do powołania Ośrodka Badań Klinicznych Wczesnych Faz, w którym ustaliliśmy sobie określony system wartości. Po pierwsze staramy się, aby leki, które mamy i zdobywamy dzięki naszej działalności, były najbardziej obiecującymi dla pacjentów, których dobro jest u nas na pierwszym miejscu. Po drugie, ważne jest, żebyśmy na bazie wiedzy o biologii i genetyce nowotworów dążyli do tworzenia najlepszych, najbardziej atrakcyjnych opcji dla pacjentów. Po trzecie, ważne jest, żeby ten aspekt naukowy był na możliwie naj- wyższym poziomie jakości, co jest szalenie istotne. Tutaj wizja dr inż. Blanki Sekleckiej, prof. Jacka Jassema, całego zespołu Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego i Uczelni jest wizją bardzo spójną. Zależy nam na jak najlepszej jakoś- ci. Doprowadziło to do tego, że przede wszystkim ośrodek działa, mając na celu zdobywanie wiedzy w oparciu o naj- nowocześniejsze leczenie, na jak najwcześniejszych etapach rozwoju leków. Mogę powiedzieć, że jest to trudne zadanie, specyfika onkologii jest bardzo szczególna, wymaga indy- widualnego podejścia do każdego pacjenta, którą staramy się w naszym ośrodku zaoferować. Ale jest to możliwe przede wszystkim w oparciu o świetnie dobrany zespół. To nam się udało, z tego powodu jesteśmy dumni i szczęśliwi. Dzięki temu możemy realizować naszą misję tak, aby każdy z pa- cjentów czuł się odpowiednio zaopiekowany, poinformowany o wszystkich możliwościach, ale i o działaniach niepożądanych. Mamy to szczęście mieć wiele przykładów pozytywnych, ale zdarzają się też trudne rozmowy i staramy się, aby te aspekty były dobrze zaadresowane w pracy codziennej nie tylko lekarskiej, ale też pielęgniarskiej, koordynatora labo- ratorium, całego zespołu. To jest nasz przepis na sukces. Dr inż. Blanka Seklecka Ośrodek Badań Klinicznych Wczesnych Faz UCK w Gdańsku Ten sukces to też zasługa Pani Blanki Sekleckiej, która była organizatorem Ośrodka, a w tej chwili jest jego menedże- rem. Proszę nam powiedzieć, jakie warunki musi spełnić placówka, aby zyskać pozwolenie na prowadzenie badań klinicznych wczesnych faz i jacy pacjenci są kierowani do tych badań? Badania faz wczesnych w onkologii prowadzone są z udzia- łem pacjentów, dla których w ramach leczenia systemowe- go, nie ma już żadnej opcji terapeutycznej. Mimo, że jest to często ostatnia szansa na próbę wyleczenia choroby kryte- ria włączenia uczestnika do badania są bardzo restrykcyjne. Pacjent w fazie screeningu musi być całkowicie przeleczony, jednak jego kondycja zdrowotna, w tym prawidłowa praca nerek i wątroby, muszą pozwalać na długotrwałą i skutecz- ną ocenę leczenia. Dodatkowo największy rozwój kliniczny zauważalny jest w ramach tzw. medycyny spersonalizowanej. Duża liczba badań faz wczesnych dotyczy terapii celowanych molekularnie, których zastosowanie wymaga wcześniejszego określenia, czy u pacjenta występuje cel molekularny, czyli zaburzenie, na które dany lek działa. Proces rekrutacji jest więc dla badacza ogromnym wyzwaniem. Przed każdym rozpoczęciem badania zespół badawczy musi rozważyć po- tencjale ryzyko w porównaniu do korzyści, jakie nowy lek niesie dla chorego. W I fazie rozwoju klinicznego nasza wiedza o potencjalnej skuteczności leczenia, a także moż- liwych działaniach niepożądanych jest bardzo ograniczo- na. Wybór ośrodków prowadzących badania faz wczesnych opiera się o udokumentowane doświadczenie zespołów badawczych. Realizacja badań fazy I wymaga umiejętności interpretacji danych przedklinicznych, wstępnych danych klinicznych, wiedzy badaczy w zakresie farmakokinetyki i farmakodynamiki leków, umiejętności identyfikacji czyn- ników mających wpływ na bezpieczeństwo. Badacze pono- szą odpowiedzialność za prawidłową analizę proponowanej dawki początkowej produktu badanego oraz ocenę zasad- ności zwiększenia dawki. W wielu krajach na świecie istnieją regulacje prawne określające sylwetkę głównego badacza faz wczesnych, którymi często kierują się firmy farmaceutyczne wybierając zespół i miejsce prowadzenia badania. Oprócz samego produktu leczniczego, ryzykiem obarczone są także procedury badania oraz schemat organizacyjny. Celem nad- rzędnym naszej pracy jest bezpieczeństwo pacjenta. Pacjent, u którego stosowana jest innowacyjna terapia w fazie badań, wymaga szczegółowych analiz każdego dnia leczenia. Bada- nia laboratoryjne i obrazowe wykonywane są z bardzo in- tensywną częstotliwością, a raportowanie ich wyników musi następować natychmiast. Ponieważ potencjalna toksyczność leku może stanowić zagrożenie zdrowia i życia pacjenta, ośrodek musi posiadać doświadczenie i opisane procedury leczenia powikłań zwłaszcza syndromu uwalniania cytokin, lizy guza, neurotoksyczności, zaburzeń pracy nerek i wątroby prowadzących do ich niewydolności. Jako zespół podający uczestnikowi lek na wczesnym etapie rozwoju nie możemy pozwolić sobie na ominięcie procedur lub zbyt późną reak- cję. To wymaga lokalizacji ośrodka faz wczesnych w otocze- niu infrastruktury posiadającej pracownie PET, rezonansu i tomografii, laboratorium genetycznego i patomorfologicz- nego, laboratorium klinicznego, a przede wszystkim dostępu do oddziału intensywnego nadzoru. W UCK w Gdańsku i w NIO udało się spełnić wszystkie te wymagania. W obu ośrodkach oprócz znaczenia badania dla nauki, zauważamy korzyści terapeutyczne dla pacjentów.