Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 4/2020 (43)

Temat numeru Projekt realizowany ze środków PFRON „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 4, sierpień 2020 8 znaczenia nie tylko wśród pacjentów, ale również wśród pracowników ochro- ny zdrowia. Wiedza Polaków w tym obszarze jest ciągle niewystarczająca, przez co wielu pacjentów traci możliwość otrzyma- nia najnowszych leków, które mogą nie tylko uratować czy wydłużyć życie, ale również poprawić znacząco jego jakość. Dzięki badaniom klinicznym przez 20 lat opracowano i wprowadzono na rynek ponad 300 nowych leków, szczepionek i produktów medycznych, aby skuteczniej leczyć ponad 150 chorób. Jest zatem oczywiste, że badania kli- niczne to jedyny sposób, aby opracować coraz skuteczniejsze i bezpieczniejsze metody zapobiegania i leczenia chorób, przede wszystkim nowe leki, oraz udostępnić je pacjentom. Historia i współczesność badań klinicznych Przyjmuje się, że pierwsze udokumen- towane badanie kliniczne przeprowa- dził szkocki lekarz James Lind w roku 1747 na pokładzie brytyjskiego statku HMS „Salisbury”. Badanie dotyczyło marynarzy chorujących na szkorbut, który był zmorą podczas długich rejsów morskich. Doktor Lind podejrzewał, że przyczyną szkorbutu może być zbyt ograniczona dieta marynarzy. Dziś wiemy, że istotnie przyczyną był brak witaminy C. Dr Lind podzielił 12 członków załogi na dwuosobowe gru- pki i podawał każdej z nich do posiłków dodatkowo różne produkty, np. wino, cydr, ocet, cytryny i pomarańcze. Wy- niki badania pokazały, że tylko u mary- narzy jedzących owoce cytrusowe nie wystąpił szkorbut. Konieczność zachowania odpowied- nich standardów i potrzeba przeprowa- dzenia wszystkich faz badań sprawia, że proces badawczy jest czasochłonny i kosztochłonny. Koszt opracowania i wdrożenia nowego leku szacuje się na 1,9 do 2,5 mld euro, a czas konieczny do przeprowadzenia całego procesu 12-15 lat. Tylko jedna substancja na kilka tysię- cy pomyślnie przechodzi całą ścieżkę badań i staje się lekiem dopuszczo- nym do stosowania u ludzi. Badania kliniczne są prowadzone jednocześnie nawet w kilkudziesięciu ośrodkach ba- dawczych (szpitalach, przychodniach, wyspecjalizowanych sieciach badań kli- nicznych) przez wysoko kwalifikowa- nych i przeszkolonych lekarzy – bada- czy z całego świata. Szacuje się, że na świecie w procesie rozwoju leków bie- rze udział ponad 3000 organizacji kon- traktujących usługi badań klinicznych (tzw. CRO Clinical Research Organiza- tion ), około 40 000 firm wykonujących badania kliniczne (głównie ośrodków badawczych) i 1700 firm oferujących rozwiązania technologiczne do badań klinicznych. Dobra Praktyka Badań Klinicznych Badanie kliniczne przeprowadza się uwzględniając, że prawa, bezpieczeń- stwo, zdrowie i dobro ich uczestników są nadrzędne w stosunku do interesu nauki oraz społeczeństwa. Obszar badań klinicznych jest objęty licznymi regula- cjami, które gwarantują dopuszczenie do realizacji tylko projekty, spełniające najwyższe standardy naukowe i etyczne. Na straży przestrzegania reguł Dobrej Praktyki Badań Klinicznej stoją odpo- wiednie władze. Dobra Praktyka Badań Klinicznych / Good Clinical Practice (GCP) to zbiór uznawanych przez społeczność międzynarodową wymagań dotyczą- Liczba badań klinicznych zarejestrowanych w Polsce lata 2010-2019 (źródło: URPL) cych etyki i jakości badań naukowych przy prowadzeniu badań klinicznych, gwarantujących ochronę praw, bez- pieczeństwo, dobro uczestników tych badań oraz wiarygodność ich wyni- ków. To złoty standard gwarantujący najwyższą jakość, powstały jako potrze- ba zharmonizowania i ustandaryzowa- nia zasad wymogów technicznych dla rejestracji środków farmaceutycznych i prowadzenia badań we wszystkich regionach. W każdym kraju są właści- we władze, które odpowiadają za do- puszczanie nowych leków, jak i nadzór nad ich badaniami klinicznymi. W Unii Europejskiej są nimi wyzna- czone organy poszczególnych państw członkowskich (w Polsce Urząd Re- jestracji Produktów Leczniczych, Wy- robów Medycznych i Preparatów Bio- bójczych), zaś na poziomie unijnym jest toEuropejskaAgencja Leków( European Medicines Agency , EMA). W Stanach Zjednoczonych rolę takiego organu pełni Komisja ds. Żywności i Leków ( Food and Drug Administration , FDA). Wszystkie te organy mają pra- wo (i robią to) prowadzić szeroko zakrojone inspekcje w ośrodkach ba- dawczych oraz kontrolować sponsorów. Celem takich inspekcji jest weryfikacja, czy dane badanie jest przygotowane, prowadzone i nadzorowane zgodnie z protokołem, obowiązującym prawem i zasadami GCP. Pacjent w badaniu klinicznym Nie każdy pacjent może wziąć udział w badaniu klinicznym. Każde badanie