Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 4/2020 (43)

Temat numeru „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 4, sierpień 2020 9 Projekt realizowany ze środków PFRON ma bardzo precyzyjnie określone i opra- cowane przez zespół ekspertów kryteria włączenia i wyłączenia. Protokół jest oceniony i zaaprobowany od strony etycznej, merytorycznej oraz popraw- ności naukowej i zaaprobowany przez Komisję Europejską oraz odpowiednie organy. W ośrodkach badawczych tylko lekarz prowadzący badanie może zwery- fikować i zakwalifikować pacjenta jako uczestnika badania klinicznego i ocenić, jaką korzyść terapeutyczną odniesie pa- cjent. Uczestnik badania nie traci swoich praw jako pacjent w rozumieniu ochro- ny zdrowia, ale zyskuje nowe możliwo- ści, ma także swoje obowiązki związane z realizacją protokołu. Bardzo ważne, żeby pacjent nie obawiał się zadawać py- tań swojemu lekarzowi, aby świadomie podjąć decyzję o udziale w badaniu. Badania kliniczne w Polsce i na świecie W Polsce przez ostatnie 10 lat liczba rejestrowanych badań utrzymuje się na stabilnym poziomie ok. 400/500 rocznie. W 2014 roku liczba rejestrowanych wURPL badań spadła do 396, ale w ko- lejnych następował wzrost, osiągając w 2019 roku rekordowe 603 zareje- strowanych badań (źródło: URPL). W Polsce rejestruje się głównie badania III fazy (ponad 50%) i II fazy (ponad 30%). Niewiele badań prowadzonych jest w I fazie, choć w ostatnich dwóch latach ich liczba wzrosła. Od czasu powołania przez Ministerstwo Zdrowia Agencji Badań Medycznych (https:// abm.gov.pl/ ) wzrosła także liczba pro- wadzonych badań niekomercyjnych. Ponad 20% badań klinicznych za- rejestrowanych w Polsce dotyczy onkologii. W Polsce rocznie do badań włączanych jest ponad 30 tys. pa- cjentów. Obecnie na świecie zarejestrowanych jest ok 400 tys. badań klinicznych w 214 krajach w tym ok. 55 tys. badań z aktyw- ną rekrutacją (ok. 20 tys. w Europie i prawie 1 tys. w Polsce) ( źródło : www. clinicaltrials.gov). Badania kliniczne – odpowiedzi na najczęściej zadawane pytania Prof. nadzw. Iwona Ługowska – onkolog kliniczny, kierownik Oddziału Badań Wczesnych Faz Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie odpowiada na najczęściej zadawane przez pacjentów pytania dotyczące badań klinicznych. Pani Profesor, dlaczego pacjenci z chorobami nowotwo- rowymi uczestniczą już w pierwszej fazie badań klinicz- nych, kiedy w badaniach leków w pierwszej fazie biorą udział tylko zdrowi ochotnicy? Badania kliniczne w onkologii są dedykowane osobom, które mają rozpoznaną chorobę nowotworową – a nie zdrowym ochotnikom. W zależności od tego, na jakim etapie choroby jest pacjent, możemy rozważać jego udział w badaniu klinicz- nym lub proponować postępowanie standardowe. Badania kliniczne dzielą się na cztery fazy. Zaczynając od końca – czwarta faza badań klinicznych jest prowadzona celem dalszego monitorowania bezpieczeństwa oraz skuteczności nowej terapii we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta, trzecia faza polega na porównaniu badanej tera- pii do standardu obecnie obowiązującego (przy pozytywnym wyniku badania prowadzi ona do rejestracji nowej terapii), w drugiej fazie sprawdzamy odpowiedź na leczenie nowymi produktami, natomiast pierwsza faza badań klinicznych to przede wszystkim ocena bezpieczeństwa leku. Musimy też pamiętać, że monitorowanie bezpieczeństwa chorych jest kluczowe i jest prowadzone we wszystkich fazach badań klinicznych, a także po wprowadzeniu leku na rynek. Oczy- wiście dla pacjenta informacja o tym, że będzie brał udział w badaniu klinicznym, które ocenia bezpieczeństwo terapii i zawiera ograniczone dane na temat jej skuteczności – to niewiele. Dla pacjenta celem najważniejszym jest wyleczenie. Stąd chory, który otrzymuje propozycję udziału w badaniu pierwszej fazy musi zrozumieć i zaakceptować istotę pro- wadzenia badań wczesnych faz, a także ryzyka związanego z udziałem w badaniu eksperymentalnym. Co więcej, bada- nia wczesnych faz najczęściej dotyczą pacjentów poza moż- liwością leczenia standardowego, dlatego chorzy muszą być w bardzo dobrym/dobrym stanie ogólnym i spełnić bardzo restrykcyjne kryteria włączenia do badania. Dla mnie, leka- rza zajmującego się badaniami wczesnych faz, ważne jest indywidualne podejście do chorego, prowadzenie leczenia zgodnie z protokołem badania, ale również wnikliwa ocena – na ile chory może z terapii eksperymentalnej skorzystać. Bardzo ważne jest dla mnie ścisłe monitorowanie bezpie- czeństwa chorego w badaniu i zawsze z dużą niecierpliwością czekam na wynik oceny odpowiedzi na leczenie.