Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 5/2020 (44)

Temat numeru Projekt realizowany ze środków PFRON „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 5, październik 2020 12 Prof. nadzw. dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor ukończyła Wydział Lekarski Akademii Medycznej w Łodzi. Jej główne zainteresowania naukowe koncentrują się wokół zagadnień związanych z terapią chorób nowotworowych układu krwiotwórczego, w szczególności przewlekłej białaczki szpikowej i nowotworów mieloproliferacyjnych. Jest autorką i współautorką ponad 60 artykułów naukowych z dziedziny hematologii, w tym opublikowanych w prestiżowych czasopismach hematologicznych i onkologicznych m.in .: Blood, Journal of Clinical Oncology, Leukemia, Haematologica. MIELOFIBROZA Nowe perspektywy leczenia Mielofibroza Mielofibroza zaliczana jest do rzadkich nowotworów mieloproliferacyjnych, za- padalność wynosi 0,5-1 osoby na 100 tys. mieszkańców, na rok. Mediana wieku przy zachorowaniu wynosi 65 lat, u około 10% pacjentów choroba jest rozpoznawana poniżej 45. roku życia. Charakterystyczne dla mielofibrozy jest namnażanie się nieprawidłowych prekursorów płytek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie (odkładanie włókien reti- kulinowych i kolagenowych). Na skutek tego procesu dochodzi do zaburzeń krwiotworzenia w szpiku kostnym. He- matopoeza, czyli produkcja komórek krwi ma wówczas miejsce w innych lokalizacjach – w wątrobie i śledzionie, a narządy te ulegają powiększeniu. Niedokrwistość w mielofibrozie Badanie krwi osób chorujących na mielofibrozę wykazuje często nie- dokrwistość, liczba płytek krwi i leu- kocytów jest na ogół podwyższona na początku choroby, a w późniejszych fazach ulega zmniejszeniu. Bardzo charakterystyczny dla pacjentów z mielofibrozą jest rozmaz krwi obwodowej, z tzw. obrazem leukoerytroblastycznym tzn. obecnością młodych form krwinek czerwonych – erytroblastów i krwinek białych. Typowa jest obecność erytrocytów w kształcie „kropli łez” i płytek olbrzymich. Objawy mielofibrozy U około połowy pacjentów już w chwi- li rozpoznania występują objawy takie jak: utrata wagi, gorączka, świąd skóry, zmęczenie, bóle kości. Są one spowodowane wysokim stężeniem cytokin prozapalnych (tzw. burza cy- tokinowa) charakterystycznym dla mielofibrozy. Dodatkowo współistnie- jąca niedokrwistość może potęgować uczucie zmęczenia. Powiększenie wątro- by i śledziony często jest przyczyną uczucia pełności i bólu brzucha. Diagnoza i rozpoznanie U części pacjentów do tzw. wtórnej mielofibrozy może dochodzić po wielu latach trwania takich chorób jak czer- wienica prawdziwa i nadpłytkowość samoistna. Ostateczne rozpoznanie zarówno pierwotnej jak i wtórnej mielofibrozy jest stawiane przez hema- tologa na podstawie oceny obrazu tre- panobioptatu szpiku i badania mutacji charakterystycznych dla mielofibrozy tj. mutacji JAK V617F, CALR i MPL. Skale prognostyczne w mielofibrozie Bardzo istotne dla rokowania i właści- wego leczenia pacjentów z mielofibrozą jest zakwalifikowanie w momencie rozpoznania do odpowiedniej grupy ryzyka. Powszechnie stosowaną skalą prognostyczną jest IPSS ( International Prognostic Scoring System ). IPSS bierze pod uwagę pięć czynników ryzyka przy rozpoznaniu: wiek >65 lat, obecność objawów ogólnych, niedokrwistość (hemoglobina <10 g/dL), podwyższoną liczbę leukocytów (>25 x 109/L) oraz obecność blastów we krwi obwodowej (≥1%.). Modyfikacją tego wskaźnika jest Dy- namic IPSS (DIPSS), który uwzględ- nia te same parametry, jednak nie tylko w chwili rozpoznania, ale w trakcie przebiegu choroby. W zależności od ilości czynników chorzy są kwalifiko- wani do 4 grup ryzyka: niskiego, po- średniego-1, pośredniego-2 oraz wyso- kiego, różniących się istotnie czasem przeżycia. Nowszą modyfikacją jest skala DIPSS plus, która bierze pod uwagę trzy do- datkowe czynniki: zapotrzebowanie na przetoczenia koncentratów krwinek czerwonych (KKCz), liczbę płytek krwi <100 G/l oraz niekorzystny kariotyp w badaniu cytogenetycznym. Najnowsze skale prognostyczne uw- zględniają dodatkowo tzw. „profil molekularny” pacjenta. Leczenie pacjentów z mielofibrozą Strategia leczenia mielofibrozy zależy od stopnia zaawansowania choroby. Bezobjawowi pacjenci z niskim ryzy- kiem choroby mogą być tylko obser- wowani, natomiast umłodszych chorych z zaawansowaną mielofibrozą trzeba rozważyć przeszczepienie szpiku kost- nego. Do leków, które można stosować w tej chorobie należy cytostatyk – hy- droksykarbamid i lek immunomodu- lujący interferon alfa . Nowym lekiem zarejestrowanym do terapii pacjentów z mielofibrozą jest