Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 5/2020 (44)

Temat numeru „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 5, październik 2020 13 Projekt realizowany ze środków PFRON ruksolitynib – inhibitor kinazy JAK1 i JAK2 . Lek ten istotnie redukuje roz- miar śledziony i znosi objawy ogólne u około 40% chorych. Wykazano również przedłużenie czasu przeżycia pacjentów leczonych ruksolitynibem . W Polsce lek jest dostępny w ramach programu lekowego dla pacjentów z mielofibrozą w stopniu ryzyka pośred- nim-2 i wysokim, z nasilonymi objawa- mi ogólnymi i powiększoną śledzioną (co najmniej 5 cmpod łukiemżebrowym lewym). Nowy inhibitor kinazy JAK zarejestro- wany do leczenia mielofibrozy to fede- ratynib . Ma on podobne właściwości do ruksolitynibu , ponadto może przy- nieść korzystny efekt terapeutyczny u pacjentów nie odpowiadających na leczenia ruksolitynibem . Niestety lek ten nie jest jeszcze dostępny w Polsce. Inne nowe leki potencjalnie skuteczne w mielofibrozie pozostają w fazie ba- dań klinicznych. Są to między innymi: pakrytynib (inhibitor JAK2 ), nawitoklaks (inhibitor bcl2 ), CPI-0610 (inhibitor bia- łek BET ). Leczenie niedokrwistości w mielofibrozie Bardzo częstym problemem u chorych na mielofibrozę jest niedokrwistość. Niestety dotychczas nie ma prawdziwie skutecznych leków w tym wskazaniu. Przejściową poprawę może przynieść stosowanie steroidów, androgenów ( danazol ) i talidomidu . Często jedynym wyjściem są regularne przetoczenia KKCz, co oczywiście bardzo upośledza komfort życia chorych i prowadzi do powikłań związanych z nadmiarem żela- za w organizmie. Duże nadzieje budzi nowa grupa leków, której pierwszym i dotychczas jedynym zarejestrowanym przedstawicielem jest luspatercept. Jest to lek, który łączy się z ligandami rodziny czynnika TGF-β przez co pro- wadzi do zahamowania aktywności szlaku Smad2/3 i przywrócenia pra- widłowego dojrzewania prekursorów krwinek czerwonych w szpiku. Na razie lek jest zarejestrowany do leczenia nie- dokrwistości u pacjentów z talasemią i pewnymi podtypami zespołów mielo- dysplastycznych, ale trwają badania nad jego skutecznością w mielofibro- zie (mają być prowadzone również w kilku ośrodkach w Polsce). Pacjent z mielofibrozą w trakcie pandemii W okresie pandemii COVID19 diag- nozowanie i leczenie wszystkich pa- cjentów onkologicznych, również tych z mielofibrozą jest utrudnione. Trud- niejszy stał się dostęp do lekarza opie- ki podstawowej, możliwość zbadania chorego i wykonania morfologii krwi obwodowej. W związku z tym należy się liczyć z późniejszymi rozpoznaniami choroby. W przypadku teleporady istotne jest, aby pacjent zwrócił uwagę na wymie- nione wcześniej objawy choroby takie jak: utrata wagi, poty nocne, gorączka, zmęczenie, świąd skóry, uczucie dys- komfortu czy bólu w jamie brzusznej. W przypadku pacjentów, którzy są już pod opieką hematologa wizyty (a jeśli to możliwe telewizyty) na ogół odby- wają się regularnie, a leczenie jest kon- tynuowane. Bardzo istotna jest kon- tynuacja terapii inhibitorami JAK ( ruksolitynib ) ponieważ ich nagłe od- stawienie może spowodować tzw. burzę cytokinową. Pacjenci powinni bezwzględnie prze- strzegać takich zaleceń jak prawidłowe noszenie maseczki, zachowanie dystan- su, unikanie skupisk ludzi. Opublikowany 26 marca 2020 r. i zaktualizowany w lipcu tego samego roku raport Blood and Beyond to wyjątkowa inicjatywa, mająca na celu ponowne zdefiniowanie podejścia do znaczenia, systemu zarządzania i wykorzystania krwi w leczeniu pacjentów, dla których transfuzje krwi mają kluczowe znaczenie w walce z chorobą. Blood and Beyond Raport niosący nadzieję W projekcie wzięli udział eksperci z dziedziny transfuzjologii i hematologii, środowiska pielęgniarskie, organizacje pa- cjentów i specjaliści z zakresu zarządzania w obrębie służby zdrowia. 25 specjalistów z całej Europy dyskutowało, wymie- niało doświadczenia i zastanawiało się, jaki kierunek należy obrać, aby poprawić wyniki leczenia pacjentów, zoptyma- lizować zaopatrzenie w krew, zmniejszyć zależność od trans- fuzji i ułatwić wprowadzanie innowacji w tym zakresie. Wynikiem tych obrad jest raport Blood and Beyond. Pre- zentuje on najważniejsze informacje na temat tego, w jakich celach wykorzystywane są transfuzje krwi (zwłaszcza czer- wonych krwinek). Raport przedstawia także ważne wyzwania związane z przetoczeniami z perspektywy pacjentów, rodzin, szpitali i systemu opieki zdrowotnej oraz całego społeczeń- stwa. W raporcie ujęta została również wspólna wizja ucze- stniczących interesariuszy, dotycząca przyszłości zarządzania krwią oraz zalecenia ukierunkowane na przezwyciężanie jej deficytów. Obecnie trwają prace nad polską wersją raportu Blood and Beyond, nad którą główny patronat merytoryczny objęło Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów pod przewodnictwem prof. dr hab. Iwony Hus. W projekcie biorą udział lekarze, organizacje pacjentów i towarzystwa naukowe, a jego celem jest przedstawienie rekomendacji rozwiązań optymalizujących zarządzanie dostępem do krwi w Polsce, w tym zastosowania technologii lekowych zastępujących transfuzje. Polska wersja raportu będzie dostępna w lutym 2021 r.