Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 5/2020 (44)

Temat numeru „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 5, październik 2020 5 Projekt realizowany ze środków PFRON Leczenie zespołów mielodysplastycznych Rozpoczęcie i rodzaj leczenia bazują na czynnikach ryzyka, transfuzjozależności, odsetku blastów w szpiku, profilu cytogetycznym i profilu mutacji somatycznych, wieku chorych, ciężkości i rodzaju chorób współistniejących oraz wcześniejszej ekspozycji na leki hypometylujące. Cele leczenia chorych na zespoły mie- lodysplastyczne niższego i wyższego ryzyka różnią się. W grupie niższego ryzyka, gdzie przeżycie jest dłuższe i rzadziej dochodzi do transformacji do ostrej białaczki, dąży się do zmniejszenia przetoczeń koncentratu krwinek czer- wonych i/lub płytek krwi i wydłużenia czasu do transformacji do wyższego ry- zyka lub ostrej białaczki oraz wydłużenia przeżycia. W grupie wyższego ryzy- ka dąży się do wyleczenia – częściej do wydłużenia przeżycia. W obu grupach chorych istotna jest poprawa jakości życia. LECZENIE CHORYCH NA MDS NIŻSZEGO RYZYKA Osoby, u których cytopenie obwodowe są niewielkie, nie wymagają leczenia a jedynie okresowej kontroli. Nasilenie cytopenii, pojawienie się komórek blas- tycznych we krwi obwodowej wymaga rozpoczęcia odpowiedniego leczenia. Leczenie niedokrwistości Obniżenie stężenia hemoglobiny poniżej 7g/dl, lub obniżenie stężenia Hb poniżej 8-9g/dl, przy występowaniu objawów anemii jest wskazaniem do przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych. Obniżenie stężenia Hb poniżej 10g/dl stanowi wskazanie do rozpoczęcia leczenia czynnikami stymulującymi erytropoezę, tj. rekombinowaną erytropoetyną alfa lub beta lub darbepoetyną alfa. Rekombinowane erytropoetyny podaje się 3 razy w tygodniu lub całą dawkę 1 raz w tygodniu (30 000-40 IU/tydzień), a darbepoetynę alfa 1 raz co 3 tygodnie. Jeśli po 6-8 tygodniach brak jest wzrostu stężenia Hb o 1,5-2,0 g/dl, należy podwoić dawkę leku lub dołą- czyć czynnik wzrostu dla granulocy- tów (G-CSF) w jak najmniejszej dawce działającej (decyduje lekarz). U chorych ze stężeniem endogennej erytropoetyny poniżej 500 IU/l (a szczególnie poniżej 100 IU/l) i wymagających przetoczeń KKCz mniej niż 2 j/miesiąc odpowiedź na leczenie jest najlepsza. Odpowiedzią na to leczenie u 40-60% chorych jest wzrost stężenia Hb i brak koniecz- ności przetoczeń KKCz lub wydłuże- nie czasu między przetoczeniami. Czas odpowiedzi wynosi około 2 lata. Chorzy na MDS z obecnością pierście- niowatych syderoblastów gorzej od- powiadają na leczenie czynnikami stymulującymi erytropoezę i dlatego powinni otrzymywać od początku także G-CSF. W 2020 r. w Europie zarejestrowano nowy lek – luspatercept . Lek ten ma zastosowanie u chorych na MDS z pier- ścieniowatymi syderoblastami, jeśli utracili odpowiedź na erytropoetynę, lub u których stwierdzono wysokie stężenie erytropoetyny i można było przewidzieć odpowiedź niekorzystną na erytropoetynę lub darbepoetynę alfa. W Polsce na razie brak jest finanso- wania leczenia luspaterceptem , unieza- leżniającego od przetoczeń. Leczenie immunosupresyjne Stosowane jest u niewielkiego odsetka chorych na MDS. Najlepszej odpowie- dzi można spodziewać się u chorych ze stosunkowo krótkim czasem uzależ- nienia od przetoczeń KKCz (poniżej 6 miesięcy), z hypoplazją szpiku. Sto- suje się tu surowicę antytymocytową zwykle w skojarzeniu z cyklosporyną. U osób starszych można prowadzić mo- noterapię cyklosporyną. Zarówno przy leczeniu skojarzonym, jak i w monote- rapii odpowiedź może pojawić się po 2-3 miesiącach. Leczenie przeładowania żelazem Dochodzi do niego u chorych otrzy- mujących przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych. Przeładowanie żelazemmoże prowadzić do uszkodze- nia serca, wątroby, narządów wydziela- nia wewnętrznego (tarczyca, przysadka, zaburzenie wydzielania insuliny prowa- dzące do cukrzycy). Stosuje się chela- tory żelaza , czyli leki, które wiążą się z żelazem i te związki usuwane są z or- ganizmu. Do leczenia chelatorami żelaza powinni być kwalifikowani chorzy, którzy otrzymali powyżej 20 j koncentratu krwinek czerwonych i ma- ją stężenie ferrytyny >1000ug/l. Do leków tych zalicza się desferioxaminę do podawania dożylnego lub podskór- nego. Zwykle poleca się stosować lek we wlewach 8-10 godzinnych, podskórnych (przez pompę) przez 5-7 dni w tygod- niu przewlekle. Deferasirox jest lekiem doustnym, który stosuje się 1 x dziennie, przewlekle. W Polsce lek ten nie jest fi- nansowany do leczenia osób dorosłych. Leczenie małopłytkowości Obniżenie liczby płytek krwi poniżej 10 000 w mm 3 jest wskazaniem do przetoczenia koncentratu krwinek płytkowych (KKP). W szczególnych sy- tuacjach, np. przy zakażeniu, gorączce, przetoczenie KKP może być wskazane przy liczbie płytek krwi 20 000-30 000 w mm 3 . Objawy skazy krwotocznej mogą zmniejszyć leki antyfibrynolity- czne np. kwas traneksamowy. Agoniści receptora trombopoetyny: eltrombopag, romiplostim mogą spowodować wzrost liczby płytek krwi u chorych na MDS, lecz nie zostały one zarejestrowane do leczenia trombocytopenii w MDS, nadal trwają badania kliniczne. Leczenie neutropenii Nie ma wskazań do profilaktycznego podawania G-CSF. Można rozważyć zas- tosowanie czynnika wzrostu dla granu- lopoezy przy współistniejącym zakaże- niu bakteryjnym lub grzybiczym. Lenalidomid w leczeniu chorych na zespół 5q- Lenalidomid , lek immunomodulujący znalazł zastosowanie u chorych na zespół 5q-, dotyczy to osób wymaga- jących przetoczeń KKCz. Odpowiedź na leczenie jest szybka, następuje po 4-5 tygodniach. U około 60% chorych do- chodzi do uniezależnienia od przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych, u 50% stwierdzana jest remisja cytogenetycz- na. Czas trwania odpowiedzi wynosi od 3,5 roku do 5,7 lat u osób, które stały się niezależne od przetoczeń KKCz. W Polsce leczenie lenalidomidem w zes- pole 5q- jest finansowane przez NFZ (program lekowy).