Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 1/2021

Innowacje w onkologii Projekt realizowany ze środków PFRON „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 1, luty 2021 30 Dr n. med. Jakub Gierczyński, MBA, ekspert systemu ochrony zdrowia, oraz red. Aleksandra Rudnicka wyjaśniają – na przykładzie leczenia skojarzonego stosowanego w przewlekłej białaczce limfocytowej – na czym polega wartość terapii ograniczonych w czasie zarówno dla pacjenta, jak i dla systemu. TERAPIE OGRANICZONE W CZASIE Terapie ograniczone w czasie w systemie zdrowia opartym na wartości Stosowanie terapii przeciwnowotworowych ograniczonych w czasie w pierwszych liniach leczenia poprawia efekty kliniczne i zwiększa ich efektywność z perspektywy syste- mowej. Terapie ograniczone w czasie wykazują się wysoką skutecznością przy pełnej przewidywalności kosztów, w ściśle zdefiniowanym czasie terapii – np. w okresie 1-2 lat. Miernikiem systemu opieki zdrowotnej skoncentrowanym na wartości, jakości świadczonych usług (ang. Value Based Health Care, VBHC) jest iloraz wyniku zdrowotnego do nakładów poniesionych na jego osiągnięcie. Innymi słowy, jest to relacja efektów zdrowotnych, m.in. czasu do remisji choroby i wydatków, które ponieśliśmy w okresie roku, czy dwóch lata terapii vs. wydatki na terapię pacjenta przez okres kilku lat do progresji choroby. Przy zastosowa- niu tego miernika terapie ograniczone w czasie wykazują znaczną przewagę w porównaniu do dotychczasowych te- rapii stosowanych w sposób przewlekły. Dostępność terapii ograniczonych w czasie dla polskiego pacjenta z PBL Terapie ograniczone w czasie są niekwestionowanym postę- pem w onkohematologii. Przykładem terapii ograniczonych w czasie mających zastosowanie w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej są terapie: dwuletnia – wenetoklaks z rytuksymabem (VenR) oraz jednoroczna – wenetoklaks z obinutuzumabem (VenO). W ostatnich latach nastąpiła znacząca poprawa w dostępie refundacyjnym do skutecznych terapii przewlekłej białaczki limfocytowej. W styczniu 2019 r. został zrefundowany wene- toklaks dla pacjentów z mutacją TP53 lub delecją 17p, którzy przestali odpowiadać na ibrutynib , a od listopada 2019 r. – wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem w terapii chorych bez i z delecją 17p lub/i mutacją TP53. Od stycznia 2021 r. refundowany jest ibrutynib w leczeniu chorych na przewle- kłą białaczkę limfocytową bez delecji 17p lub mutacji TP53. Trzeba powiedzieć, że wszystkie leki, o które postulowała Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych w ciągu ostat- nich trzech lat zostały zrefundowane, choć postulaty doty- czące potrzeb i zmian w programach lekowych nie były krót- kie. Dzięki partnerskiej współpracy z ministrem Maciejem Miłkowskim i jego zespołem udało się zrealizować potrzeby refundacyjne wielu grup pacjentów onkologicznych. Terapia dwuletnia VenR refundowana w drugiej linii leczenia u pa- cjentów opornych i nawrotowych z przewlekłą białaczką limfocytową została ostatnio także udostępniona chorym, u których nawrót nastąpił w czasie dłuższym niż pół roku od rozpoczęcia leczenia. Korzyści dla pacjenta z terapii ograniczonych w czasie W terapii przewlekłej białaczki limfocytowej wytyczne kliniczne rekomendują stosowanie skutecznych terapii – w tym terapii celowanych ograniczonych w czasie – w pier- wszej linii leczenia, aby dać pacjentowi najwięcej szans na sukces terapeutyczny. Obecnie polscy klinicyści i pacjenci oczekują na refundację wenetoklaksu z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia chorych z przewlekłą białaczką lim- focytową (PBL) – schematu leczenia stosowanego przez okres 1 roku. W marcu 2020 r. wenetoklaks został zarejestro- wany w Unii Europejskiej do stosowania w terapii sko- jarzonej z obinutuzumabem w I linii leczenia PBL – bez ograniczeń co do stanu ogólnego oraz zaburzeń cytogenetycz- nych. Dodanie wenetoklaksu do obinutuzumabu prowadzi do istotnego statystycznie wydłużenia przeżycia wolnego od progresji oraz zwiększenia odsetka pacjentów uzyskujących odpowiedź na leczenie, w tym odpowiedź całkowitą oraz negatywizację choroby resztkowej. Nowy schemat leczenia – wenetoklaks z obinituzumabem – zarejestrowano na podstawie badania klinicznego, w którym porównano go do obowiązującego dotąd standardu leczenia, czyli immunochemioterpii obinutuzumab w połączeniu z chlo- rambucylem . U pacjentów leczonych nowym schematem odsetki odpowiedzi oraz eliminacji minimalnej choroby resztkowej były o wiele wyższe, a czas do progresji istotnie dłuższy w porównaniu do chorych leczonych immunochemioterapią. Ryzyko progresji u chorych leczonych nową terapią skojarzoną zmniejszyło się aż o prawie 70 proc. Badania potwierdzają też, że w dwa lata po zakończeniu rocznej terapii celowanej aż 82 proc. pacjentów wcześniej nieleczonych nie miało nawrotu choroby. Jest spektakularny wynik.