Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 6/2018 (34)

34 „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 6, grudzień 2018 Projekt realizowany ze środków PFRON Podejmując temat dostępu do nowoczesnych terapii trzeba przede wszystkim zwrócić uwagę, że podstawą ich zastosowa- nia jest wdrożenie nowoczesnej diagnostyki opartej o ba- dania molekularne, czyli badania czynników predykcyjnych - patomorfologicznych i genetycznych. Ich poznanie pozwala zakwalifikować pacjenta do właściwego leczenia. Bez odpo- wiedniego finansowania tych badań, zmian organizacyjnych w tym zakresie, wprowadzenia certyfikowanych ośrodków, wielu pacjentów nie dostanie nowoczesnych leków. Jest to szczególnie widoczne w niedrobnokomórkowym raku płu- ca, gdzie oznacza się najpierw mutacje w genie EGFR , potem rearanzacje genu ALK, a następnie bada ekspresje PD-L1. Ta- kie sekwencyjne postępowanie jest tańsze, ale czasochłonne i lekarze często zamiast je przeprowadzać podaje po prostu chemioterapię. Możliwość zastosowania panelów badań ge- netycznych, zamiast testów jednogenowych zmieniłaby tę sytuację. Z perspektywy pacjentów onkologicznych głównym wy- zwaniem, a raczej barierą blokująca dostęp do innowacyj- nych terapii są programy lekowe. Ten sposób refundacji leków, działający wyłącznie w Polsce, jest rozwiązaniem wy- kluczającym liczne grupy pacjentów i ograniczającym możliwości prowadzenia skutecznych terapii przez lekarzy. Zakłada on w ramach programów lekowych dedykowanych chorym na określone nowotwory – np. raka płuca czy nerki – dostęp do innowacyjnego leku tylko wybranym pacjentom z tym rodzajem nowotworu. Przy czym nie zawsze ten wybór jest uzasadniony medycznie. Przykładowo, wśród pacjentów leczonych z powodu przewlekłej białaczki limfocytowej, in- nowacyjny lek ibrutynib otrzymują wyłącznie osoby z delecją 17p/mutacją TP 53, choć pozostali chorzy odnieśliby również korzyść z tej terapii. W innych krajach nowe leki są stosowa- ne w pełnym wskazaniu. Rozwiązaniem tej sytuacji jest stałe poszerzanie programów lekowych, tak aby polscy pacjen- ci byli leczeni zgodnie ze standardami europejskimi. W tej chwili w Polsce takie warunki spełnia tylko program leczenia chorych z rakiem jajnika. Innym, bardziej radykalnym sta- wieniem czoła temu wyzwaniu byłoby zrezygnowanie z pro- gramów lekowych. Lekarze i przedstawiciele pacjentów nie musieli tłumaczyć chorym z diagnozą raka, dlaczego część z nich jest dyskryminowana. Pozostaje pytanie, co z chorymi, którzy nie kwalifikują się do programów lekowych lub pacjentami z chorobami rzad- kimi, dla których nie zostały stworzone takie programy? Aby rozwiązać ich problem z dostępnością do leczenia, powstał tzw. RDTL, czyli Ratunkowy Dostęp do Technologii Leko- wych. Niestety rozporządzenie dotyczące RDTL wymaga pil- nej nowelizacji, ponieważ nie spełnia swoich podstawowych założeń, tj. nie daje możliwości szybkiego/ ratunkowego do- stępu do leku. Przede wszystkim wynika to z wysokiego stop- nia sformalizowania tej procedury i rozciągnięcia jej w czasie. Aby otrzymać zgodę MZ na lek w ramach RDTL trzeba naj- pierw uzyskać zgody szeregu innych podmiotów, w szcze- gólności AOTMiT. Poza tym RDTL miał być finansowany ze specjalnego budżetu MZ, a w rzeczywistości jego koszty ponoszą szpitale ze swojego ryczałtu. Procedura ta wymaga od firmy farmaceutycznej złożenia wniosku i stworzenie pro- gramu lekowego dla jednego pacjenta, czym producent leku może nie być zainteresowany. Najbardziej absurdalny jest wymóg uprzedniego poddania pacjenta zasadniczo niesku- tecznemu leczeniu, czyli przeleczenia go wcześniej wszyst- kimi dostępnymi terapiami stosowanymi w danej chorobie. Poza tym RDTL wyklucza pacjentów z nowotworami, dla których zostały stworzone programy lekowe, choć nie w ich wskazaniu, jak wspomniani wyżej chorzy z przewlekłą bia- łaczką limfocytową bez zmian w genach. Dla polskich pacjentów onkologicznych nie jest też dostęp- na procedura „aktu miłosierdzia” z ang. compassionat use , stosowana w innych krajach zwłaszcza u osób z chorobami rzadkimi. Umożliwia ona bezpłatne podanie leku ratujące- go życie będącego w badaniach klinicznych chorym spoza programu badawczego, pod ściśle określonymi warunkami. Zezwala na zastosowanie leku, który nie został jeszcze zareje- strowany u pacjentów, u których leczenie za pomocą dostęp- nych terapii jest nieskuteczne. Szansą dostępu do nowoczesnych leków – często jedyną – są dla pacjentów onkologicznych badania kliniczne . Pomijając fakt braku scentralizowanej informacji w języku polskim W poczekalni Co trzeba zmienić, aby umożliwić dostęp polskim pacjentom do innowacyjnych leków onkologicznych? Na to pytanie staram się odpowiedzieć w tekście zamieszczonym w dodatku do „ Gazety Wyborczej ” – „ Przełomowe terapie – klucz do rozwoju w medycynie ” z 29 listopada 2018 r. Wyzwania pacjenta onkologicznego w Polsce