Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 3/2019 (36)

2 „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 3, czerwiec 2019 Projekt realizowany ze środków PFRON Temat numeru Zwiększenie dostępności do nowych leków Hematologia oraz jej część dotycząca nowotworów układu krwiotwórcze- go i chłonnego (hematoonkologia) to dziedzina, w której obserwuje się bar- dzo dynamiczny rozwój nauki i nowych technologii, w tym diagnostycznych i lekowych. Corocznie rejestrowanych jest w Europie kilka nowych cząsteczek w różnych wskazaniach hematoon- kologicznych. Dzięki postępowi w tej dziedzinie chorzy na nowotwory he- matologiczne mają szanse nie tylko na osiągnięcie remisji choroby, wydłuże- nie czasu wolnego od progresji choro- by i wydłużenie całkowitego przeżycia, ale również na dalsze aktywne życie zawodowe i rodzinne. Dlatego też naj- ważniejsze wyzwania dla polskiej he- matoonkologii to przede wszystkim zwiększenie dostępności do nowych leków. W ostatnim czasie polscy pa- cjenci uzyskali możliwość terapii w ramach programów lekowych pię- cioma nowymi lekami. W październi- ku 2018 roku minister zdrowia wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji pomalidomidu dla chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocy- towego, u których stosowano uprzed- nio co najmniej dwa schematy leczenia, obejmujące zarówno lenalidomid , jak i bortezomib . Na grudniową listę re- fundacyjną został wprowadzony we- netoklaks dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z obecnością delecji 17p lub mutacji genu TP53 , u których nie powiodła się terapia ibrutynibem . Z kolei lipiec 2019 roku przyniósł trzy długo wyczekiwane leki – daratumumab i karfilzomib dla chorych na nawrotowego lub opor- nego szpiczaka plazmocytowego oraz blinatumomab dla chorych z oporną lub nawrotową ostrą białaczką lim- foblastyczną. Blinatumomab , bispe- cyficzne przeciwciało monoklonalne anty-CD19/CD3, można stosować u chorych na ostrą białaczkę limfo- blastyczną B-komórkową bez obecno- ści genu BCR-ABL i/lub chromosomu Filadelfia, którzy nie uzyskali remisji hematologicznej po leczeniu induku- jącym remisję lub u pacjentów, u któ- rych stwierdzono wznowę choroby. Leczenie blinatumomabem może obej- mować maksymalnie 2 cykle i ma sta- nowić swoisty „pomost” do wykonania przeszczepienia allogenicznych krwio- twórczych komórek macierzystych (allo-HSCT). Pomimo zwiększenia w ostatnich miesiącach dostępności do nowych terapii, potrzeby refundacyjne w polskiej hematoonkologii są nadal duże. Najpilniejsze z nich obejmują ponatynib u chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białacz- kę limfoblastyczną z chromosomem Filadelfia, obinutuzumab u chorych na chłoniaka grudkowego zarówno w pierwszej linii leczenia, jak i u cho- rych z nawrotem lub opornością choro- by, ibrutunib i lenalidomid u chorych na opornego lub nawrotowego chło- niaka z komórek płaszcza , czy mido- staurynę u chorych na ostre białaczki szpikowe z obecnością mutacji w ge- nie FLT3 w ramach pierwszej linii le- czenia. Niezwykle pilną potrzebą jest także rozszerzenie obecnych wska- zań refundacyjnych dla ibrutynibu i wenetoklaksu , tj. możliwość zasto- sowania tych leków u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bez obecności delecji 17p lub mu- tacji genu TP53 , którzy mają nawrót choroby lub są oporni na immuno- chemioterapię. Nie sposób również nie wspomnieć o potrzebie dostępu do najnowszej technologii w hemato- onkologii, czyli o komórkach CAR-T. W 2018 roku European Medicines Agency (EMA) zarejestrowała dwa leki, tj. Tisagenlecleucel ( Kymriah ) i Axi- cabtagene ciloleucel, „axi-cel” ( Yescar- ta ). Pierwszy z nich ma wskazania do leczenia dzieci i młodych dorosłych (wiek 3–25 lat) z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej B-komór- kowej, którzy są oporni na leczenie lub mają drugi bądź kolejny nawrót cho- roby. Z kolei „axi-cel” ma rejestrację dla dorosłych chorych na agresywne chłoniaki z dużych limfocytów B z nie- powodzeniem po co najmniej dwóch wcześniejszych liniach leczenia. Zmiany organizacyjne i systemowe Wśród zmian organizacyjnych i sys- temowych, jest potrzeba – zgodnie z zaproponowanym projektem Kra- jowej Sieci Onkologicznej – wpro- Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda jest konsultantem krajowym w dziedzinie hematologii i dyrektorem Instytutu Hematologii i Transfuzjologii wWarszawie. Posiada specjalizacje z chorób wewnętrznych, hematologii i transplantologii klinicznej. Jest autorem ponad 140 prac oryginalnych, poglądowych i rozdziałów do podręczników. Wspiera organizacje chorych na nowotwory krwi, jest naszym partnerem w tworzeniu jak najlepszej, kompleksowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym. Wyzwania dla polskiej hematoonkologii