Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 5/2019 (38)

34 „Głos Pacjenta Onkologicznego” nr 5, październik 2019 Projekt realizowany ze środków PFRON W poczekalni WXXI wieku wydaje się nam, że chemioterapia, czy używając bardziej fachowej terminologii – onkologia kliniczna, jest starą metodą leczenia nowotworów, a wlewy i tabletki to nic nowego. Tymczasem farmakoterapię w leczeniu raka zaczęto stosować dopiero w drugiej połowie XX wieku, ale szybko stała się naj- bardziej dynamicznie rozwijającą metodą leczenia nowotwo- rów, niosącą największą nadzieję. Klasyczna chemia Dziś trudno jest uwierzyć, że w tamtych czasach chemio- terapia – obecnie uważana za prostą metodę leczenia – była właśnie taką przełomową terapią. Paradoksalne wydaje się też to, że początek jej dał – iperyt, gaz bojowy wyprodukowany podczas pierwszej wojny światowej w celu niszczenia ludzkie- go życia. Na jego bazie powstały pierwsze cytostatyki. Niektó- re z nich są stosowane do dzisiaj. Pionierską chemioterapię przeprowadzono u chorych na chłoniaka Hodgkina, którzy w tym czasie umierali masowo, podobnie jak inni pacjenci z nowotworami układu krwiotwórczego, w których leczeniu nie znajdowała zastosowania ani chirurgia, ani radioterapia. Dla tej grupy chorych pojawienie się chemioterapii i jej roz- wój, było długo oczekiwanym ratunkiem, nawet jeśli był on w postaci „czerwonej chemii”, szczególnie nielubianej przez pa- cjentów ze względu na przykre działania niepożądane, takie jak wypadanie włosów, wymioty czy biegunki. Leczenie celowane Leki stosowane u pacjentów z nowotworami krwi i szpiku, dały też początek dynamicznemu rozwojowi w nowym obsza- rze medycyny – hematoonkologii. Szybko znalazły też zastoso- wanie w terapii pacjentów z guzami litymi. Jednak to właśnie kolejne odkrycia, kolejne terapie hematoonkologiczne stały się i są nadal awangardą postępu w onkologii klinicznej. Takim właśnie kamieniem milowym był imatynib – pierw- szy lek celowany, którego powstanie było ściśle związane z poszerzeniemwiedzy na temat istoty nowotworu, procesu no- wotworzenia. W roku 1960 odkryto, że w komórkach chorych na przewlekłą białaczkę szpikową znajduje się zmieniony chro- mosom. Te zmiany w komórkach nazwano mutacjami. Rak przestał być definiowany jako guz niewiadomego po- chodzenia, a stał się tworem mutacji pojedynczych komórek namnażających się w sposób niekontrolowany, które w dal- szym etapie choroby mogły dawać przerzuty w całym organi- zmie i przyczyniać się do śmierci chorego. Powstał problem – jak zahamować proces zmian, powsta- wania mutacji w komórkach, tym bardziej, że okazało się, iż za powstawanie konkretnych rodzajów, typów nowo- tworów odpowiadają konkretne mutacje. Należało więc odkryć zmianę i znaleźć odpowiedni lek celowany, który ją zatrzyma. Taką pierwszą parą były: białko bcr/abl będą- ce enzymem – tzw. kinazą tyrozynową, odpowiedzialną za powstawanie przewlekłej białaczki szpikowej, i skutecznie go blokujący lek – inhibitor kinazy tyrozynowej imaptynib . Obecnie jest on dostępny w postaci taniego, ogólnie do- stępnego generyku ratującego życie chorych na ten rodzaj nowotworu krwi. Wkrótce podobnych „par” – mutacja i lek – znaleziono więcej np. w czerniaku, za którego powstanie aż u 50% chorych odpowiada mutacja BRAF , czy w niedro- bnokomórkowym raku płuca, gdzie dla chorych z mutacjami EGRF, ALK, ROS-1 mamy też skuteczne leki celowane. To leczenie zaczęto nazywać też personalizowanym, a o terapiach celowanych mówiono, że są, jak drogie krea- cje szyte na miarę. Dla pacjentów ogromną korzyścią terapii celowanych był też całkowicie odmienny od tradycyjnej chemioterapii mecha- nizm ich działania. Chemia bowiem niszczyła nie tylko guz, ale i cały organizm chorego. Natomiast terapie celowane ogra- niczają się do samego nowotworu. Wydłużyła się też znacznie długość i zmieniła jakość życia pacjenta, który mógł z choro- bą nowotworową żyć, pracować, cieszyć się z życia rodzinnego i realizować plany. Rak z choroby śmiertelnej stał się chorobą przewlekłą i to był kolejny przełom. Pacjenci przestali wal- czyć z rakiem, ale zaczęli go leczyć i żyć z nim. Przeciwciała monoklonalne – leki biologiczne Jednak pozostała i pozostaje ogromna grupa pacjentów, którzy nie mają – a raczej nie odkryto jeszcze dla ich nowo- tworu mutacji w genach – lub mutacja jest znana, ale nie ma leku zdolnego ją pokonać. Cóż proponuje tej grupie chorych nauka? Dla części pacjen- tów niezwykle skuteczne są przeciwciała monoklonalne, takie jak rytuksymab stosowany u chorych na chłoniaki czy popularna herceptyna , zwana przez pacjentki z HER+ rakiem piersi „herpcią”, która odmienił los wielu chorych. Ciała mono- klonalne to leki biologiczne, wytwarzane za pomocą technologii wykorzystującej mysie komórki, stąd mogą zawierać fragmen- ty mysiego białka nawet w 50%. Są to cząsteczki wiążące się w określony sposób z danym białkiem i prowadzące albo do Czym są przełomowe terapie? Dla naukowców kamieniami milowymi w rozwoju nauki, kluczem do postępu. Dla lekarzy kolejnym doskonalszym narzędziem terapeutycznym, bardziej efektywnym lekiem. A czym są dla pacjentów? Z pewnością nadzieją na dalsze życie w lepszej jakości. Szansą na to, że choroba, taka jak rak, ze śmiertelnej stanie się przewlekłą. Przełomowe terapie – klucz do postępu – nadzieja na życie