Głos Pacjenta Onkologicznego Nr 5/2019 (38)

Projekt realizowany ze środków PFRON W poczekalni Głos Pacjenta Onkologicznego nr 5/2019 wydano dzięki wsparciu firmy MSD Polska Sp. z o.o. jego zniszczenia, albo do reakcji układu immunologicznego na tę strukturę . Obecnie również leki biologiczne mają swoje tańsze odpowiedniki w postaci leków biopodobnych, zwa- nych również biorównoważnymi. Immunoterapia Mimo tak wielu leków onkologicznych, nadal zadajemy sobie pytanie, czy jest możliwy lek, technologia, która miałaby cha- rakter uniwersalny, byłaby swoistym panaceum na różne rodza- je nowotworów. Wydaje się, że w dużej mierze taki charakter mają leki immunoterapeutyczne, które wykazują sprawdzo- ną już efektywność w wielu różnych wskazaniach, a ich zasto- sowanie nie jest związane z określoną mutacją. Ich zadaniem jest odbudowanie odporności organizmu chorego tak, aby mógłby on podjąć walkę z nowotworem. Służą temu limfocyty T, czyli komórki zdolne zabijać inne komórki, w tym komórki nowotworowe. Jednak czasami i one są zbyt słabe, by pokonać raka, dlatego za pomocą rozmaitych technologii wzmacnia się siłę ich działania. Za takie odkrycie przyznano w zeszłym roku nagrodę Nobla w dziedzinie biologii. CAR-T – żywy lek A co przed nami? Do onkologii wkracza inżynieria gene- tyczna, która modyfikuje limfocyty T z krwi pobranej od pacjenta, tak aby skuteczniej niszczyły jego komórki nowo- tworowe, po przeszczepieniu. CAR-T jest więc rodzajem „ży- wego leku”, który sprawdził się już w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci, a u dorosłych w leczeniu nawroto- wym w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B. Skuteczność tej metody jest badana w nowotworach litych, m.in . glejaku. Terapie skojarzone – niekończące się sekwencje i perspektywy Nadzieją dla pacjentów onkologicznych są nie tylko przeło- mowe terapie, ale sposób ich stosowania. Kojarzenie ze sobą różnych rodzajów leków, np. tych najnowszych z tradycyj- ną chemioterapią, daje często efekt synergii. Przełamywanie oporności przez wprowadzenie kolejnych linii leczenia prze- dłuża życie. Ta metoda leczenia daje nadzieję nawet pacjentom z zaawansowanym rakiem trzustki. Za przełom w leczeniu nowotworów uznaje się też te- rapie, które po określonym czasie stosowania, po stwier- dzeniu głębokiej odpowiedzi molekularnej, umożliwiają odstawienie leczenia. W dodatku nowoczesne terapie, często w postaci table- tek czy podskórnych iniekcji, a także mające mniej działań niepożądanych, pozwalają większości pacjentów na lecze- nie w trybie ambulatoryjnym. To wszystko sprawia, że przed pacjentem onkologicznym otwierają się kolejne drzwi, kolejna perspektywa na dalsze życie w dobrej jakości, na pełnienie ról rodzinnych i społecznych, na pracę. Jest to nie tylko korzyścią dla pacjenta i jego rodziny, ale przekłada się też na zmniejszenie kosztów pośrednich leczenia, i jak potwierdzają analizy ekono- miczne jest inwestycją, a nie kosztem dla państwa. Przeprowadzone w Niemczech badanie kliniczne wśród pa- cjentów z przewlekłą białaczką szpikową i ich rówieśników wy- kazało, że chorzy na ten typ nowotworu regularnie kontrolujący swój stan zdrowia żyją dłużej niż ich „zdrowi” równolatkowie. Fundusz Nowoczesnej Onkologii Ciągle jednak problemem pozostaje dostęp do innowacyjnych terapii, ale też niezwykle drogich terapii. W ostatnim czasie dzięki aktywnemu zaangażowaniu się organizacji pacjentów w kształtowanie polityki lekowej i otwartości decydentów do- stępność nowych terapii w onkologii znacznie się zwiększyła. Pacjenci liczą na to, że refundację innowacyjnych terapii na poziomie europejskim zabezpieczy Fundusz Nowoczesnej Onkologii. Jest to niebagatelna suma blisko 1 miliarda rocz- nie, jak to wynika z raportu przygotowanego przesz Uczelnię Łazarskiego. Raport „Koszty nowych technologii lekowych w leczeniu najczęściej diagnozowanych nowotworów PROGNOZA 2019–2021” jest niezwykle przydatnymnarzędziemw kształ- towaniu polityki lekowej państwa. Jest to narzędzie z zakresu analizy horiozn scannig , sprawdzone już i stosowane z powo- dzeniemw innych krajach. Na potrzebę przeprowadzenia takiej perspektywicznej, całościowej analizy potrzeb i kosztów nowo- czesnych terapii wskazywali wszyscy zainteresowani uporząd- kowaniem i kapitałowym zabezpieczeniem procesu refundacji innowacyjnych, drogich terapii. Raport przedstawia szerokie spektrum właśnie takich no- woczesnych technologii lekowych (dla 12 najczęściej występu- jących nowotworów onkologicznych i hematoonkologicznych), będących aktualnie w procesie rejestracji przez FDA czy EMA, czy też niedawno zarejestrowanych lub będących na ostatnim etapie badań klinicznych. W opracowaniu znajdziemy też skrótowe uzasadnienie, rejestracji leków. Co ważne, są to leki o sprawdzonej efektywności, np. takie, których mediana przeżycia przewyższa minimumo pół roku dotychczas stoso- wane terapie. Jest to istotne, zwłaszcza w dobie, kiedy wreszcie zaczynamy oceniać jakości leczenia w powiązaniu jego warto- ścią i poszukujemy jej mierników. Raport daje rzetelną, merytoryczną podstawę zarówno medyczną, jak i ekonomiczną do racjonalnego planowania procesu refundacji leków i do unowocześnienia oraz rozsze- rzenia naszych programów lekowych, tak aby dorównywały europejskim standardom i nie wykluczały pacjentów , tym bardziej że postęp w rozwoju nowych technologii lekowych, a zwłaszcza w zakresie onkologii jest niezwykle szybki. Dodatkowym argumentem byłoby, gdyby obok rubry- ki „szacowany wpływ na budżet”, pojawiła się rubryka „szacowne straty budżetu z powodu nie wprowadzenia terapii”. Nie jest to, co prawda przedmiotem tej analizy, ale w pełni pokazałoby opłacalność nowoczesnych terapii i być może przekonałoby decydentów o korzyściach, jakie odnosi budżet państwa z ich wprowadzania. Na koniec pytanie, które stawia sobie chyba każdy po prze- czytaniu Raportu. Gdzie znaleźć źródła finansowanie tego projektu? Wskazuję się na środki uzyskiwane z akcyzy tyto- niowej czy planowanej akcyzy na cukier. Aleksandra Rudnicka