Ratunkowy dostęp do technologii medycznych – ocena projektu regulacji
2019-10-09
Adwokat Monika Duszyńska udziela pomocy prawnej z zakresu m.in. refundacji i przepisów regulacyjnych firmom z sektora farmaceutycznego i wyrobów medycznych oraz podmiotom leczniczym. Przygotowywała oraz negocjowała projekty instrumentów dzielenia ryzyka. Poprosiliśmy Panią adwokat o dokonanie wstępnej oceny projektu regulacji, która miałaby wprowadzić dostęp do refundowanego niestandardowego leczenia. Aktualnie jest to projekt Ministerstwa Zdrowia, który budzi największe zainteresowanie wśród pacjentów onkologicznych.
Trwają nadal prace legislacyjne nad nowelizacją ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, która miałaby wprowadzić do polskiego prawa tzw. ratunkowy dostęp do technologii medycznych. Jest to odpowiedź ustawodawcy na zgłaszane od dawna postulaty, aby umożliwić dostęp do leczenia często ratującego życie w sytuacji, gdy żadne świadczenie z koszyka nie nadaje się do zastosowania u pacjenta znajdującego się w danym stanie klinicznym. Bywa tak, że pacjent nie może zostać poddany leczeniu w programie lekowym, ponieważ ma schorzenie współistniejące, a podanie leku w programie mogłoby, w jego konkretnej sytuacji klinicznej, doprowadzić do śmierci czy znacznego pogorszenia stanu zdrowia. Obecne regulacje prawne nie przewidują takiej sytuacji i pacjent pozostaje bez żadnej opcji leczenia finansowanego ze środków publicznych. Dlatego zamiarem ustawodawcy było opracowanie regulacji, która umożliwiłaby takiemu pacjentowi skorzystanie z indywidualnie dobranej terapii, dotychczas niefinansowanej ze środków publicznych w danym wskazaniu.
Konsultacje publiczne projektu tej nowelizacji zakończyły się w kwietniu 2016 r. Większość podmiotów opiniujących pozytywnie oceniło sam fakt wprowadzenia regulacji, niemniej jednak zwrócono uwagę, że poszczególne zapisy projektu, a zwłaszcza procedura uzyskiwania zgody na sfinansowanie leczenia w ramach ratunkowego dostępu oraz jej warunki, mogą uczynić dostępność do tego awaryjnego dostępu jeśli nie iluzoryczną, to znacznie ograniczoną. Nasuwa się pytanie, może nieco kontrowersyjne, czy nie uznać ratunkowego dostępu uregulowanego w projekcie nowelizacji raczej za rodzaj pilotażu, a nie dostępu rzeczywistego. Miejmy nadzieję, że w trakcie prac legislacyjnych nad tą niewątpliwie bardzo ważną nowelizacją ustawy o świadczeniach uda się wypracować kompromis pomiędzy potrzebami pacjentów, znajdujących się w szczególnej i nietypowej sytuacji zdrowotnej, a ograniczonymi środkami, jakie władze publiczne mogą i pragną wydatkować na ten cel. Miejmy też nadzieję, że będzie to kompromis dla pacjenta bardziej korzystny, niż by to wynikało z pierwotnych zapisów projektu.
O ile jak najbardziej słuszne jest uwarunkowanie sfinansowania dla pacjenta leku, który nie jest refundowany w danym wskazaniu, w sytuacji, gdy potrzeba jego zastosowania wynika z uzasadnionej i wynikającej ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeby, to wiele z pozostałych warunków, mających na celu racjonalizację i kontrolę nad dostępem do terapii finansowanych w tym trybie, budzi poważne wątpliwości. Zasadniczym warunkiem uzyskania zgody na sfinansowanie leczenia w trybie ratunkowego dostępu jest wyczerpanie wszystkich możliwych do zastosowania, w danym wskazaniu, technologii medycznych finansowanych w tym wskazaniu. Czyli teoretycznie najpierw pacjenta należy przeleczyć wszystkimi pozostałymi terapiami, nawet jeśli wiadomo z góry, że nie będą skuteczne. Kolejnym kontrowersyjnym warunkiem jest niezbędność ratunkowej terapii dla ratowania życia i zdrowia. Użycie spójnika „i” oznacza tu konieczność spełnienia obu tych kryteriów – to wyklucza korzystanie z ratunkowego dostępu do leku w sytuacjach, gdzie nie ma zagrożenia życia, czyli zapewne ogromną część przypadków, w których awaryjne leczenie mogłoby zostać zastosowane, np. w nietypowych, a ciężkich schorzeniach przewlekłych. Warto tu wspomnieć, że nierzadko pacjenci onkologiczni znajdują się właśnie w takiej sytuacji – proponowany w nowelizacji warunek stanie tu na przeszkodzie w skorzystaniu przez nich z leczenia w ramach ratunkowego dostępu.
Czy nie jest też nadmiernym ograniczeniem wydawanie zgód na finansowanie terapii ratunkowej tylko na 1 miesiąc lub na jeden cykl leczenia? Będzie ono oznaczać konieczność wielokrotnego występowania o kolejne zgody, gdyby terapia miała trwać dłużej lub być powtarzana co najmniej w kilku cyklach (co zapewne będzie regułą). Szpital będzie mieć sporo papierkowej pracy, występowanie o opinię konsultanta (o tym niżej), wypełnianie dość szczegółowego wniosku, każdy z nich wymagający szczegółowego uzasadnienia. Z pewnością obciążenie szpitali dodatkową pracą o charakterze administracyjnym nie będzie sprzyjać korzystaniu z terapii ratunkowych, nie wspominając o ryzyku pozbawienia pacjenta ciągłości terapii, co może znacząco obniżyć jej skuteczność. Dla porównania, zgody na zastosowanie chemioterapii niestandardowej były wydawane na trzy miesiące – byłoby pożądane zastosować tu tę samą zasadę, jak również odformalizować procedurę występowania o kolejne zgody dotyczące tego samego pacjenta (np. poprzez rezygnację z kolejnej opinii konsultanta). Projekt regulacji zakłada również, że warunkiem wydania kolejnej zgody dla tego samego pacjenta jest potwierdzenie przez specjalistę w dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę pacjenta skuteczności u niego terapii – w ramach konsultacji społecznych projektu słusznie zwrócono uwagę, że w wielu przypadkach okres jednego miesiąca czy jednego cyklu leczenia będzie za krótki, aby tę skuteczność wykazać.
Jak ma wyglądać procedura uzyskiwania zgody na ratunkowe leczenie? Jeszcze przed złożeniem wniosku należy uzyskać opinię właściwego konsultanta krajowego lub wojewódzkiego (występuje o nią szpital). Sam wniosek, do którego opinię konsultanta należy dołączyć, może złożyć wyłącznie szpital, co znowu wyklucza stosowanie tych terapii w ambulatoryjnej opiece zdrowotnej. Już teraz zwraca się uwagę, że taki wymóg może skutkować niepotrzebną hospitalizacją, a co za tym idzie, generowaniem innych kosztów dla systemu, które można by wydatkować bardziej efektywnie. Szkoda również, że w całej procedurze występowania o zgodę na sfinansowanie leczenia w ramach ratunkowego dostępu nie przewidziano żadnej roli ani udziału samego zainteresowanego – pacjenta.
Minister Zdrowia ma jedynie 14 dni na rozpatrzenie wniosku, natomiast ustawa nie przewiduje takiego terminu dla konsultanta, którego opinia musi zostać dołączona do wniosku. W praktyce nie ma zatem żadnej gwarancji zachowania konkretnego terminu na przejście tej procedury w całości, od momentu postawienia diagnozy i zalecenia danej terapii do uzyskania zgody na jej finansowanie w tym trybie. Ustawa wymaga ponadto, aby lek, który pacjent miałby otrzymać w ramach ratunkowego dostępu, był dostępny w obrocie w Polsce. To znowu wykluczy z tego trybu leki dopuszczone do obrotu w Polsce (np. leki centralne), ale u nas niedostępne.
Niestety, ograniczenia dostępu do ratunkowych terapii na tym się nie kończą. Są dwie sytuacje, przewidziane w regulacji dotyczącej ratunkowego dostępu do technologii medycznych, w których Minister Zdrowia powinien wystąpić do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o wydanie opinii w sprawie zasadności finansowania ze środków publicznych leku w danym wskazaniu. Pierwsza z nich ma miejsce wtedy, gdy koszt wnioskowanej terapii w ujęciu miesięcznym przekracza 1/12 trzykrotności PKB na jednego mieszkańca. Druga, gdy co prawda koszt wnioskowanej terapii nie przekracza tej wartości, ale wnioskowana jest zgoda na zastosowanie tego samego leku, w tym samym wskazaniu, u kolejnego pacjenta.
Jak opinia AOTMiT – pozytywna czy negatywna, wpłynie na sytuację pacjenta oczekującego na zgodę na sfinansowanie mu leku w ramach ratunkowego dostępu? Jeśli opinia jest negatywna, Minister Zdrowia nie może wydać zgody na sfinansowanie temu pacjentowi leku w ramach terapii ratunkowej. Pojawia się tu pytanie, co ma jedno do drugiego. Jeśli przedmiotem opinii AOTMiT jest, zgodnie z projektem nowelizacji, zasadność finansowania leku ze środków publicznych w ogóle (bez zasadniczego ograniczenia populacji pacjentów), to dlaczego jej wyniki mają decydować o finansowaniu terapii tym samym lekiem dla jednego pacjenta?
Niewiele więcej nadziei daje pacjentowi sytuacja, w której opinia AOIMiT jest pozytywna. Wtedy mianowicie Minister wzywa firmę farmaceutyczną posiadającą prawa do leku do złożenia wniosku refundacyjnego, w terminie 60 dni od dnia wezwania. Jeśli firma nie złoży wniosku, a nawet jeśli miałaby go złożyć, ale po terminie, Minister obligatoryjnie odmawia wydania zgody na sfinansowanie terapii tym lekiem w ramach ratunkowego dostępu. Do jakiego wniosku to prowadzi? Dostęp do terapii ratunkowej będzie faktycznie uzależniony od działania firmy. Ta zaś może nie złożyć wniosku z wielu przyczyn – np. nie zdąży przygotować wniosku w tak krótkim czasie (projekt ustawy nie przewiduje żadnego odformalizowania procedury refundacyjnej w takim przypadku, zatem potrzebne są wszystkie zazwyczaj wymagane analizy – w tym kliniczna i ekonomiczna, które są najbardziej pracochłonne i kosztowne), albo firma uzna, że i tak nie otrzyma refundacji (lek jest drogi), więc nie ma sensu ponosić bardzo wysokich opłat za rozpatrzenie wniosku (sama opłata za analizę weryfikacyjną AOTMiT, wymaganą przy lekach, które nie mają odpowiedników refundowanych w danym wskazaniu, wynosi ok. 100 000 zł, opłata za złożenie wniosku – do 9 000 zł), nie wspominając o kosztach przygotowania samego wniosku (szczególnie kosztowne są analizy HTA). Taka regulacja prowadzi także do sytuacji, w której firma jest stawiana w sytuacji bardzo trudnej, z etycznego i wizerunkowego punktu widzenia – od jej działań może bowiem zależeć życie pacjenta.
Z tego punktu widzenia najlepiej jest zatem dla pacjenta, gdy nikt oprócz niego nie ubiega się o sfinansowanie leku w tym samym wskazaniu, w trybie ratunkowego dostępu. Wystąpienie o zgodę na sfinansowanie tej samej terapii, w tym samym wskazaniu, dla innej osoby uruchamia procedurę opiniowania przez AOTMiT, co wiąże się z opisanym wyżej ryzykiem odmowy wydania zgody. Można co do zasady zrozumieć chęć ustawodawcy zachowania kontroli nad wydatkowaniem środków na terapie ratunkowe – uzasadnienie ustawy wyjaśnia, że jego intencją było, aby firmy farmaceutyczne nie omijały ścieżki zwykłego postępowaniu refundacyjnego, korzystając w zamian ze znacznie łatwiejszej ścieżki refundacji swoich produktów poprzez ratunkowy dostęp. Jednakże uruchamianie opisanego wyżej mechanizmu występowania o opinię do AOTMiT już przy pierwszym kolejnym pacjencie, zamiast np. dopiero przy piątym, dziesiątym czy jeszcze kolejnym, oraz uzależnianie zgody na sfinansowanie leku w trybie ratunkowego dostępu od złożenia wniosku refundacyjnego przez firmę, może drastycznie ograniczyć dostęp do terapii ratunkowych.
Adwokat
Monika Duszyńska
GPO 2/2016
Autor tekstu:
