Sprawdzam. Badam: Zacznij od krwi

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi 2023

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to doskonała okazja żeby przyjrzeć się sytuacji polskich pacjentów hematoonkologicznych. O znaczeniu profilaktyki, konieczności rozszerzenia dostępu do badań diagnostycznych, a także o wciąż istniejących białych plamach na mapie polskiej hematoonkologii rozmawiali zaproszeni eksperci podczas konferencji Sprawdzam. Badam. Zacznij od krwi  - Wczesne wykrycie to szansa na skuteczne leczenie – apelowali wspólnym głosem zebrani w studio goście.

 

 

Nowotwory krwi coraz częstsze

Nowotwory hematoonkologiczne stanowią ok. 6 proc. wszystkich przypadków nowotworów na świecie. Według szacunków Fundacji Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych, w Polsce na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego choruje ponad 100 tys. osób. Jak wynika z danych Krajowego Rejestru Nowotworów w ciągu ostatnich dekad wzrosła liczba chorych[1]. Tym bardziej ważna jest edukacja, świadomość pierwszych objawów i znaczenia badań profilaktycznych. Proste badanie krwi może pomóc rozpoznać nowotwór we wczesnych stadium i znacząco zwiększyć szanse na wyleczenie.

- Jesteśmy w przededniu Światowego Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi, więc jest to świetny pretekst do podejmowania działań świadomościowych w tym zakresie. Co prawda, z każdym rokiem wiemy coraz więcej o tych schorzeniach, jednak jeszcze długa droga przed nami. Zależy nam żeby szerzyć wiedzę, dlatego zaplanowaliśmy wiele działań edukacyjnych na najbliższy miesiąc. Niech wszystkie oczy będą skierowane we wrześniu na choroby hematoonkologiczne. Zachęcam żeby w myśl hasła naszej konferencji Sprawdzam. Badam. Zacznij od krwi wykonać pierwszy krok i udać się na podstawową morfologię – mówi Krystyna Wechmann, Prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych oraz Federacji Stowarzyszeń „Amazonki”.

Hematoonkologia siłą napędową zmian w polskiej onkologii

Mówi się, że hematoonkologia to lokomotywa postępu całej onkologii. To właśnie tutaj powstaje najwięcej rewolucyjnych, nowoczesnych terapii, które precyzyjnie atakują komórki rakowe i są mniej obciążające dla organizmu od klasycznej chemioterapii. Trend odchodzenia od chemioterapii widać również w naszym kraju. W ostatnich latach praktycznie każda lista refundacyjna zawierała terapie, w tym nowoczesne terapie celowane, dla kolejnych grup pacjentów z nowotworami krwi, co z ulgą przyjęli zarówno pacjenci jak i klinicyści. Pacjenci dzięki dostępowi do nowoczesnych terapii mają lepszy komfort życia i dłuższy czas wolny od nawrotu choroby, wydłuża się też całkowite przeżycie chorych. – W odniesieniu do potrzeb refundacyjnych – powiem przewrotnie, że potrzebujemy białych plam w hematoonkologii. To one oznaczają, że dzieje się postęp, że pojawiają się nowe terapie. Realnie jednak, w ostatnim czasie w Polsce wszystkie najpilniejsze potrzeby zostały zaadresowane. Teraz zależy nam na docieraniu do mniejszych grup chorych, aby optymalizować i indywidualizować terapię oraz wypracować zmiany systemowe, aby w pełni wykorzystywać potencjał refundowanych terapii – mówi  prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, Kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

 

BIAŁACZKI

Potrzebna kropka nad „i” w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL)

W ostatnich latach kolejne grupy chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową zyskiwały dostęp do nowoczesnych terapii, co przybliżyło polskich pacjentów do leczenia zgodnego z wytycznymi europejskimi i amerykańskimi. W pierwszej linii jest tendencja do odchodzenia od chemioterapii na rzecz terapii celowanych. Jak mówią eksperci, dostęp do leczenia wolnego od chemii, w I linii dla pacjentów młodszych byłby dopełnieniem już dostępnych terapii. - Czekamy przede wszystkim na refundację w 1. Linii wenetoklaksu w skojarzeniu z obinutuzumabem dla pacjentów młodszych bez chorób współistniejących oraz ibrutynibu w skojarzeniu z wenetoklaksem. Jest to o tyle ważne, że terapie celowane w przeciwieństwie do immunochemioterapii, nie wiążą się ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia nowotworów wtórnych – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, Kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Wraz ze zwiększającą się liczbą dostępnych terapii, coraz częściej wybrzmiewa temat świadomego wyboru terapii w porozumieniu lekarza z pacjentem bazując nie tylko na przesłankach medycznych, ale też biorąc pod uwagę preferencję, wiek i styl życia pacjenta. – Mimo, że większość pacjentów to osoby po 65 r.ż. to nie możemy zapominać, że chorują też osoby młodsze. Tacy pacjenci mają inne oczekiwania względem terapii – nie chcą być pod presją ciągłego przyjmowania leczenia, szukają czasowych rozwiązań, które pozwolą im zapomnieć o trudach choroby i wrócić do życia sprzed diagnozy  – dodaje prof. Hus.

Ostra białaczka szpikowa (AML) – mija rok od wprowadzenia przełomowej terapii

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest trudnym do leczenia, rzadkim nowotworem krwi. W przypadku AML czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza to warunek skuteczności terapii. W zeszłym roku zaszła ogromna zmiana w leczeniu tej grupy pacjentów, którzy wcześniej mogli polegać jedynie na wyniszczającej chemioterapii. Od tamtej pory pacjenci dostali dostęp do innowacyjnych terapii celowanych i obecnie są leczeni zgodnie ze światowym standardem. Jednakże hematologia rozwija się bardzo dynamicznie i kolejne nowe leki są rejestrowane, w tym również do leczenia AML. W maju br. EMA zatwierdziła kolejny lek celowany do leczenia AML. Jest to iwozydenib – inhibitor IDH1, który w skojarzeniu z azacytydyną znacząco wydłuża przeżycie u chorych z AML z mutacją genu IDH1, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. - Należy podkreślić, że dla zapewnienia optymalnego leczenia chorym na AML, w parze z dynamicznym rozwojem i dostępnością terapii celowanych musi iść dostępność do nowoczesnych technik diagnostyki genetycznej np. sekwencjonowania nowej generacji (NGS) – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Przewlekła białaczka szpikowa (CML)

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) może dotyczyć nawet do 20% wszystkich rozpoznań białaczek u dorosłych. Wprowadzenie do terapii CML nowej grupy leków — inhibitorów kinazy tyrozynowej BCR-ABL (IKT) zrewolucjonizowało leczenie tej choroby. - Przed erą inhibitorów mediana przeżycia pacjentów z CML wynosiła około 3-4 lat, aktualnie nie różni się istotnie od populacji ogólnej. W Polsce wszyscy pacjenci zaczynają terapię od imatynibu – IKT pierwszej generacji. Koło 30% chorych ze względu na nietolerancję lub niedostateczną odpowiedź na leczenie wymagają zmiany na silniejsze IKT drugiej generacji – nilotynib, dasatynib lub bosutynib, które są dostępne w ramach programu lekowego. Najsilniejszym dostępnym IKT jest ponatynib, oczekujemy na dodanie do programu lekowego inhibiotora o innym mechanizmie działania – tzw. STAMP inhibitor (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) asciminibu – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor, Kierownik Oddziału Hematoonkologii z Pododdziałem Chemioterapii Dziennej w Wojewódzkim Wielospecjalistycznym, Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi

HEMATOŚCIĄGA - co powinieneś wiedzieć o białaczkach.

 

 

CHŁONIAKI

Chłoniaki pod lupą

Chłoniaki to duża grupa nowotworów wywodzących się z układu chłonnego. Co roku diagnozuje się ok. kilka tysięcy przypadków zachorowań na chłoniaka w Polsce. Podczas konferencji zebrani eksperci odnieśli się do najpilniejszych potrzeb w wybranych trzech typach chłoniaków.

Chłoniak rozlany z dużych komórek b (DLBCL) to najczęściej występujący chłoniak nie - Hodgkina. Schorzenie jest agresywne, ale dla znacznej liczby pacjentów może być uleczalne. Jak przy innych nowotworach, najważniejsze jest pierwsze uderzenie w komórki nowotworowe, kiedy są najbardziej podatne na leczenie. - Po raz pierwszy od 20 lat można mówić o zmianie standardu terapii pierwszej linii w DLBCL. Dotychczas stosowana  immunochemioterapia w tej grupie pacjentów jest skuteczna w ok. 60 procentach, tj. tylu chorych już po pierwszej linii leczenia można uznać za wyleczonych. Natomiast podając dwa leki immunologiczne – z których jeden to znane nam dobrze przeciwciało atny-CD20, a drugi to nowy lek, immunotoksyna tj. polatuzumab wedotyny, wykazano prawie 78 procent pacjentów jest bez progresji. Liczymy więc, że duża część z tych chorych będzie wyleczonych – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.

Kolejnym chłoniakiem nad którym pochylili się zebrani eksperci był chłoniak z komórek płaszcza (MCL). Ten typ chłoniaka jest nieprzewidywalny co negatywnie wpływa na jego rokowania.  - Po refundacji ibrutynibu kolejną dobra informacją jest objęcie terapii CART finansowaniem od 1 września 2023 – to jest już najwyższy standard międzynarodowy, który możemy oferować chorym na MCL w Polsce – dodaje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.

Ostatnim z omawianych chłoniaków był oporny nawrotowy chłoniak grudkowy (FL). Terapia mosunetuzumabem byławymieniana jako jeden z priorytetów refundacyjnych przy tym schorzeniu na zeszłorocznej liście HEMATO TOP 10. Polscy pacjenci w dalszym ciągu czekają na jej refundację. O korzyściach płynących ze stosowania tej terapii mówił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos. - Niewątpliwie nowe możliwości terapii to nie tylko CART, ale też przeciwciała dwuswoiste, czyli technologie angażujące układ odporności do odpowiedzi przeciwchłoniakowej. W przypadkach oporności na terapie wykorzystujące przeciwciała monoklonalne w połączeniu z chemioterapią terapie z przeciwciałami dwuswoistym,i do których należy mosenutuzumab są jedyną opcją terapii. Terapia nie wymaga tak bardzo skomplikowanego procesu generacji produktu leczniczego jak ma to miejsce w przypadku CART i w zasadzie może być  dostępna do zastosowania w każdym oddziale hematologicznym, a po bezpiecznym przyjęciu pierwszych dawek nawet ambulatoryjnie. To niewątpliwa zaleta tej technologii o dużej skuteczności klinicznej, na której refundację oczekujemy.

HEMATOŚCIĄGA - co powinieneś wiedzieć o chłoniakach

 

 

SZPICZAK PLAZMOCYTOWY

Nawrotowy i oporny na leczenie szpiczak plazmocytowy

W leczeniu szpiczaku plazmocytowego w ciągu ostatniego roku wiele się zadziało i dostęp do nowych terapii systematycznie się zwiększa. Na marcowej liście refundacyjnej  znalazły się aż 4 nowe terapie, kolejna pojawiły się na liście lipcowej.  – Biologiczne aspekty choroby warunkują konieczność zmiany w podejściu do leczenia i łączenia innowacyjnych terapii. Aby skutecznie leczyć pacjentów potrzebujemy schematy 3- a nawet 4-lekowe. Oprócz dostępu do leczenia konieczne jest wprowadzenie zmian systemowych, bo palących problemów jest więcej i dotyczą m.in. zmian wyceny badań diagnostycznych – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

HEMATOŚCIĄGA - co powinieneś wiedzieć o szpiczakach

 

 

Mielofibroza i czerwienica prawdziwa

Pacjenci z zaawansowaną mielofibrozą nierzadko wymagają transfuzji krwi. Przyczynia się do tego sama choroba, ale również stosowane leki takie jak ruksolitynib i fedratynib, które mogą nasilać niedokrwistość. Duże nadzieje budzi - luspatercept, lek stymulujący tworzenie krwinek czerwonych, już znajdujący zastosowanie u chorych z zespołami mielodysplastycznymi. Trwa badanie kliniczne, które pozwoli ocenić skuteczność luspaterceptu u chorych na mielofibrozę. 

- Dotychczas jedyną terapią pozwalającą wyleczyć mielofibrozę jest transplantacja szpiku kostnego. Dostępne leki z grupy inhibitorów kinazy JAK takie jak ruksolitynib i fedratynib, jakkolwiek bardzo skutecznie znoszą objawy choroby (redukują objawy ogólne i wielkość śledziony), nie potrafią jej wyleczyć. Bardzo wiele nowych cząsteczek jest też fazie badań klinicznych - mówi prof. dr hab. n. med. Joanna Góra – Tybor. 

 

HEMATOŚCIĄGA - co powinieneś wiedzieć o zespołach mielodysplastycznych

 

 

Do grupy nowotworów mieloproliferacyjnych należy również czerwienica prawdziwa - rzadki nowotwór krwi, który rocznie diagnozuje się u 2-3 osób na 100 000 mieszkańców. Jest to choroba o przewlekłym przebiegu, w której główne zagrożenie stanowią powikłania zakrzepowe. - Od niedawna polscy pacjenci mają dostęp do nowej formuły interferonu alfa (Ro-peg interferonu), który ma dużą skuteczność w terapii czerwienicy, jest lekiem dobrze tolerowanym i wygodnym w stosowaniu (podskórna iniekcja co 2 tygodnie) – dodaje prof. dr hab. n. med. Joanna Góra – Tybor.

 

Diagnostyka molekularna 

Od kilku lat medycyna zmierza w kierunku personalizacji terapii pod kątem indywidualnych uwarunkować genetycznych chorego. Jest to szczególnie widoczne w leczeniu chorób hematoonkologicznych, gdzie diagnostyka molekularna odgrywa kluczową rolę przy wyborze terapii. Uwzględnienie wszystkich informacji jest niezbędne do zaproponowania pacjentowi optymalnego leczenia. Eksperci mówią wprost – potrzebujemy badań żeby wiedzieć jaki rodzaj leczenia będzie dla pacjenta najlepszy.

Niestety przy leczeniu niektórych chorób hematoonkologicznych dostęp do takich badań jest utrudniony. Dzieje się tak np. w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL), gdzie badania są dostępne w ramach programu lekowego, jednak trzeba je wykonać zanim pacjent zostanie do takiego programu zakwalifikowany. W takim wypadku brak diagnostyki oznacza brak dostępu do nowoczesnego leczenia.

Niejasno skonstruowane zapisy i brak funduszy na bardziej zaawansowane to jedne z  największych wyzwać w kontekście polepszenia dostępności i powszechności diagnostyki genetycznej. 

 

Programy lekowe a dostęp do terapii 

Zgodnie ze światowymi i europejskimi rekomendacjami odchodzi się od stosowania klasycznej chemioterapii na rzecz terapii celowanych, które precyzyjniej atakują komórki nowotworowe i w zdecydowanie mniejszym stopniu uszkadzają zdrowe komórki pacjenta. Mimo, że wiele z nich są już refundowane, to nie wszyscy pacjenci mogą być nimi leczeni. Często nowe cząsteczki dostępne są w kolejnych liniach leczenia, a nie od początku. Eksperci zgadzają się, że najsilniejsze i najbardziej skuteczne leczenie powinno być zastosowane na początku drogi pacjenta, kiedy nowotwór jest najbardziej podatny na leczenie. O znaczeniu stosowania nowoczesnych terapii u pacjentów uprzednio nieleczonych mówiła prof. dr hab. n. med. Iwona Hus. – Dostęp do najlepszych terapii w 1.linii leczenia jest kluczowy. To wtedy komórki nowotworowe są najbardziej wrażliwe na leczenie, nie wykształciły jeszcze oporności na leki. Silna I linia daje nam większe szanse na wydłużenie remisji i opóźnienie kolejnych etapów leczenia, co skutkuje lepszych przeżyciem.

Poza linią leczenia, na której znajduje się akurat pacjent, ograniczeniem w dostępie do terapii są również kryteria włączenia, które dla niektórych pacjentów mogą oznaczać brak możliwości skorzystania z danej terapii. Zmiana lub złagodzenie  kryteriów włączających poprzez uwzględnianie rozszerzenia wskazań do podawania leku o pacjentów spełniających nieuwzględnione kryteria, lub zniesienie kryteriów włączenia to rozwiązania na które czekają zarówno klinicyści, jak i pacjenci.

 

Krajowa Sieć Hematoonkologiczna – jak wpłynie na sytuację polskiej hematoonkologia?

W sierpniu pojawił się długo zapowiadany projekt określający program pilotażowy opieki w ramach krajowej sieci hematologicznej. Wprowadzenie sieci ma polepszyć standard opieki nad pacjentami hematoonkologicznymi, usprawnić przepływ informacji między ustalonymi poziomami referencyjnymi oraz wpłynąć na lepsze i efektywniejsze wykorzystanie placówek medycznych. Rolę krajowego ośrodka koordynującego, będzie pełnił Instytut Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) w Warszawie.

Klinicyści, którzy od lat czekali na wprowadzenie podobnego programu, z entuzjazmem odnoszą się do opublikowanego projektu. – Rozmawiając z koleżankami i kolegami po fachu widać entuzjazm związany z pilotażem KSH. Liczymy, że zmiana organizacji leczenia, lepsze wykorzystanie kadry i zmiany legislacyjne dadzą nam większy komfort pracy, a pacjentom szansę na szybsza diagnozę i jeszcze lepszą opiekę – mówi prof. dr hab. n. med. Iwona Hus.

 

Sytuacja pacjentów oczami PAGs

Konieczność szerokiej edukacji pacjentów to, obok personalizacji leczenia, jeden z głównych postulatów organizacji pacjentów. Chorują coraz młodsze osoby, dlatego tak ważnym jest żeby zaproponować im leczenie, które możliwie jak najszybciej pozwoli im wrócić do normalnego funkcjonowania. Wprowadzanie nowych terapii wiąże się jednak z koniecznością pełnej edukacji pacjentów nt. ich działań.

- Wraz z pojawieniem się nowych terapii, pacjenci przychodzą do nas z mnóstwem pytań. Nie wiedzą, które leczenie będzie bardziej korzystne, jakie skutki uboczne może nieść ze sobą dana terapia, jak będzie wyglądał przebieg leczenia i jego czas. Widzimy tu ogromne pole do zagospodarowania – apeluje Katarzyna Lisowska, Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Znaczenie czynnika edukacji podkreśliła też Elżbieta Budny, prezes zarządu Fundacji dla Dzieci z Chorobami Nowotworowymi „Krwinka” pomagającej rodzicom dzieci z nowotworami krwi. Edukacja według niej powinna być szeroka wśród rodziców i nakierowana na tzw. czujność onkologiczną u dzieci, czyli znajomość symptomów, które mogą świadczyć o rozwijającym się nowotworze. - Nowotwory krwi u dzieci rozwijają się w zatrważającym tempie, dlatego nie powinniśmy bagatelizować żadnego objawu – mówi Elżbieta Budny.

W konferencji udział wzięła też posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Podkomisji stałej ds. onkologii, która od wielu lat angażuje się w pomoc pacjentom z nowotworami krwi.  - Edukacja i profilaktyka od lat zajmują bardzo ważne miejsce w mojej działalności. Niezmienne staram się wspierać inicjatywy, których celem jest budowanie świadomości, dlatego z przyjemnością dołączyłam do tegorocznych obchodów Światowego Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi. O profilaktyce i zdrowiu nigdy za wiele, więc cieszy mnie fakt, że wrzesień będzie wypełniony aktywnościami propacjenckimi. Ostatnie lata pokazały, że hematoonkologia jest ważna, co widać na listach refundacyjnych. Cieszę się, że z każdym kolejnym rokiem wrzesień jest coraz bardziej radosny, bo coraz więcej pacjentów ma dostęp do optymalnych dla siebie terapii.  

- Polska hematoonkologia idzie w dobrym kierunku, a pacjenci leczeni w naszym kraju coraz częściej mają dostęp do tych samych terapii co pacjenci w USA i zachodniej Europie. Z satysfakcją podchodzimy do ostatnich zmian, ale wiemy, że jeszcze wiele przed nami. Z nadzieją patrzymy na jutro – na zakończenie zgodnie stwierdzili eksperci. 

 

LINK DO ZAPISU KONFERENCJI

 

Przydatne materiały: