O społecznych i ekonomicznych kosztach zastosowania nowoczesnych terapii nowotworów rzadkich
2019-09-06
Michał Jachimowicz, ekspert w dziedzinie ekonomiki rynku świadczeń zdrowotnych, w tym świadczeń lekowych, chirurg stomatolog, posiada doświadczenie zawodowe w pracy jako lekarz w szpitalu i w niepublicznej służbie zdrowia, założyciel firmy MAHTA, zajmującej się oceną technologii medycznych pod względem ich skuteczności, bezpieczeństwa i opłacalności oraz sposobach ich finansowania w różnych modelach systemów ubezpieczeń zdrowotnych.
Czy powinno się refundować nowoczesne leczenie polskim pacjentom z rzadkimi nowotworami, nawet jeśli analiza kosztów ekonomicznych tego nie uzasadnia?
Choroby rzadkie występują zgodnie ze swoją europejską definicją nie częściej, niż u jednej na dwa tysiące osób. Nie muszą być oddzielnymi chorobami – często jest tak, że nowy stan kliniczny znanej od dawna choroby powszechnej występuje na tyle rzadko, że uzyskuje taki właśnie status. W obszarze rozwijającej się dynamicznie onkologii i metod diagnostycznych w niej stosowanych, takich chorób rzadkich przybywa w dość dużym tempie. Każda z nich, każdy z tych stanów klinicznych, same z siebie są rzadkie, ale jako zjawisko – stają się coraz powszechniejsze. Medycyna bowiem rozwijając się poznaje, opisuje i w efekcie diagnozuje coraz więcej przypadków takich schorzeń. Zgodnie z informacjami podawanymi przez polskie Ministerstwo Zdrowia, osób dotkniętych chorobą rzadką może być w naszym kraju nawet 3 miliony. To dość liczna grupa, której problemy zdrowotne w większości nie są właściwie rozwiązane przez system publicznej opieki zdrowotnej, dowodem czego są coraz liczniejsze organizacje chorych, coraz głośniej publicznie dopominające się o swoje prawa. Warto zastanowić się więc, dlaczego tak się dzieje.
Choroby rzadkie określamy takim mianem, ponieważ dotyczą niewielkich grup chorych. Koszty wytworzenia leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi, są podobne, jak dla innych grup chorych, ale koszt przypadający na każdego pacjenta – jest wielokrotnie wyższy. To skutkuje znacznie wyższą ceną pojedynczej terapii. Jeśli te koszty nie zostaną zwrócone, żadna firma farmaceutyczna nie będzie poszukiwać, badać i produkować tego rodzaju leków. Stąd też i różne ułatwienia systemowe, jakie stosuje się w wielu krajach świata dla leków „sierocych”, czyli tych stosowanych w chorobach rzadkich. Chodzi o to, by zachęcić producentów leków do dbania w podobnym stopniu o chorych cierpiących z powodu chorób powszechnych, jak i tych cierpiących z powodu chorób rzadkich, a tym samym – by wyrównać szanse na leczenie wszystkich pacjentów. Z jakiego powodu te szanse miałyby być nierówne? Czy to jest wina chorego, że zapadł na chorobę rzadką, a nie na chorobę powszechną? Nie powinien więc ponosić konsekwencji swojej choroby w postaci braku dostepu do istniejących metod leczenia.
Niestety, w tym zakresie Polska, oględnie mówiąc, nie należy do czołówki krajów świata. Nierówności w dostępie do metod terapii są widoczne gołym okiem. Poza unijnymi ułatwieniami rejestracyjnymi dla tego rodzaju leków, które w Polsce są respektowane, podstawową barierą broniącą dostępu do nowoczesnych terapii jest niczym nieuzasadniona sztywna postawa Ministerstwa Zdrowia, którą prezentuje Urząd w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych.
Uwidacznia się ona głównie poprzez konsekwentne i nieuzasadnione stosowanie się do jednego z zapisów Ustawy refundacyjnej, który mówi, że terapia może być finansowana ze środków publicznych, jeśli spełnia między innymi kryterium opłacalności. Dla Polski to kryterium przyjęto na poziomie kosztu trzykrotnej wartości PKB per capita za jednostkę efektu zdrowotnego (wyrażonego w jednostkach QALY*). Dziś ten maksymalny, akceptowany przez Ustawę refundacyjną koszt wynosi około 119 500 PLN. Kryterium to przyjęto w ślad za rekomendacją WHO (Światowa Organizacja Zdrowia). Takie rozwiązanie w obszarze podejmowania decyzji refundacyjnych jest co do zasady dobre, bo ogranicza uznaniowość, zwiększając tym samym szanse na podejmowanie niestronniczych decyzji. Jednocześnie, system ten ujmuje w procesie decyzyjnym kondycję ekonomiczną danego kraju (różne kraje, o różnie silnych gospodarkach na różne leki mogą sobie pozwolić). Taki parametr, jako granicę opłacalności, do której podejmuje się pozytywną decyzję refundacyjną wprowadziło także wiele innych krajów europejskich.
Niestety, jak każda próba ujęcia w matematyczno-formalne ramy medycyny, i ta metoda ma jednak swoje istotne ograniczenia. Wynikają one przede wszystkim z tego, że medycyna rozwija się coraz szybciej, a wytyczne tego rodzaju, jak i ograniczenia prawne, za tym tempem rozwoju nauki po prostu nie nadążają. Do niedawna, w czasach, gdy WHO przygotowywała swoją rekomendację dotyczącą granic opłacalności dla decyzji refundacyjnych, choroby rzadkie były stosunkowo mało poznanym obszarem, a publiczne systemy finansowania ochrony zdrowia nie były tak obciążone, jak dziś. W miarę jednak upływu czasu, jak wspominałem na początku, chorób rzadkich poznaliśmy znacznie więcej i dziś wiemy już, że o ile konkretna choroba rzadka spotykana jest nieczęsto, to choroby rzadkie, jako zjawisko, stają się coraz powszechniejsze i dotyczą coraz większej części społeczeństw. Nie można udawać, że tego problemu nie ma. Nie można też w nieskończoność odwlekać wprowadzenia rozwiązań mogących choć część z tych problemów rozwiązać. Szczególnie, że niesprawiedliwości istniejące w systemie ochrony zdrowia wciąż pogłębiają się, a ich ofiarami są w ogromnej mierze pacjenci z chorobami rzadkimi, w tym z nowotworami zakwalifikowanymi jako rzadkie. Przypomnę, że z etycznego punktu widzenia nie ma żadnego uzasadnienia, by jedni chorzy mieli zapewniony dostęp do właściwego dla siebie leczenia, a inni w tym czasie nie mieli na odpowiednie dla siebie leczenie nawet cienia szansy.
Metodyka podejmowania decyzji refundacyjnych, oparta na ocenie opłacalności danej terapii i odniesieniu jej do progu opłacalności (wspomnianej wartości 119 500 PLN za QALY) jest właściwa dla chorób powszechnych, ale nie dla chorób rzadkich, bo nie ujmuje tej właśnie ich najważniejszej cechy – występowania u małych grup chorych. Dlatego przede wszystkim w dzisiejszych czasach metodyka ta nie jest już taka dobra, jak była jeszcze do niedawna.
Ale są też i inne przyczyny tego istotnego ograniczenia dostępności do leków. Poza tym, że opisana wcześniej metodyka traci z oczu problem rzadkości występowania niektórych schorzeń, to do obliczeń według niej wykonywanych można przyjmować jedynie koszty bezpośrednio ponoszone przez Narodowy Fundusz Zdrowia. A przecież to nie tylko Narodowy Fundusz Zdrowia płaci za konsekwencje chorób. Równoprawnymi płatnikami są zarówno pacjent osobiście, jeśli w danym obszarze terapeutycznym istnieje zjawisko dopłat ponoszonych przez chorych do kosztów terapii, jak i społeczeństwo, bo przecież to z pieniędzy ZUS płacone są zwolnienia lekarskie związane z nieobecnością w pracy, zasiłki na czas rehabilitacji, czy też renty wypłacane tym, którzy nie pracują z powodów zdrowotnych. A gdyby mieli dostępne terapie, czy nie lepiej byłoby, by w lepszym stanie zdrowia chodzili do pracy, nie konsumując pieniędzy przeznaczanych na zwolnienia i zasiłki, za to sami zasilali budżet Państwa podatkami, a budżet NFZ i ZUS składkami stanowiącymi odpowiednie części wynagrodzenia? Uwzględnienie tego rodzaju kosztów dziś jest co prawda w obliczeniach kosztów QALY dozwolone, ale nie jest obligatoryjne dla Ministra Zdrowia do uwzględnienia w procesie podejmowania decyzji refundacyjnej.
Zapisy w prawie to element, który stosunkowo łatwo jest zmienić. Wystarczy wprowadzić niewielkie zmiany w postaci nowelizacji Ustawy refundacyjnej, takie modyfikacje w innych systemach opieki zdrowotnej już są wprowadzane. W Wielkiej Brytanii próg opłacalności dla leków stosowanych w chorobach rzadkich i nowotworowych praktycznie zniesiono, dając tym samym wyraz uznawanej racji, że do tego obszaru algorytm stosowany w ocenie leków dla chorób powszechnych nie znajduje zastosowania. Dokonanie podobnej zmiany w polskim prawie dla Parlamentu nie byłoby wielkim wyzwaniem.
Jednak jeszcze prostsze i łatwiejsze do wprowadzenia byłyby niewielkie, ale jakże istotne zmiany w podejściu Urzędu Ministra Zdrowia do podejmowanych decyzji refundacyjnych z tego obszaru. Ustawa refundacyjna wskazuje próg opłacalności jako jedno z kryteriów, które Minister Zdrowia bierze pod uwagę podejmując decyzje, a poza tym wymienia jeszcze wiele innych, jak np.: istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją, skuteczność kliniczną i praktyczną, bezpieczeństwo stosowania, istnienie alternatywnej technologii medycznej w rozumieniu ustawy o świadczeniach, etc. Dodatkowo, uwzględnienie, choćby tylko w uzasadnionych przypadkach, wartości opłacalności uwzględniającej koszty społeczne znakomicie poprawiłoby dostępność do nowoczesnych terapii, spośród których wiele adresowanych jest do chorób rzadkich. Te niewielkie zmiany pozwoliłyby istotnie poprawić los cierpiących z powodu chorób rzadkich ludzi. I wydaje się, że o to powinno się dbać, co najmniej tak samo uważnie, jak o budżet NFZ, który przecież właśnie po to jest, by udostępniać chorym leczenie i który to w ostatnich trzech latach, właśnie z powodu oszczędności poczynionych w obszarze leków, jest relatywnie większy o co najmniej cztery miliardy złotych.
* QALY od angielskiego Quality-Adjusted Life Year, czyli dodatkowy rok życia skorygowany o jego jakość to uniwersalna jednostka zdrowia, ujmująca obniżenie jakości życia związane z chorobą i jej ewentualne podwyższenie związane z leczeniem; np. jeśli chory w wyniku choroby żyje w jakości życia obniżonej do 60%, a nowa terapia prowadzona przez rok podwyższa jakość jego życia do 80%, to aby uzyskać jedną pełną jednostkę QALY – chorego należy leczyć przez pięć lat (a potem, by określić opłacalność, zsumować koszty pięcioletniej terapii i sprawdzić, czy QALY kosztuje więcej, czy mniej, niż wspomniane 119 500 PLN).
GPO 2/2015
Autor tekstu:
