Adaptacyjne licencjonowanie leków. Nowy projekt Europejskiej Agencji Leków (EMA)
2019-09-06
Dr n. chem. Rafał Świerzewski, pacjent, zastępca dyrektora ds. projektów strategicznych Fundacji Wygrajmy Zdrowie, członek Zarządu European Cancer Patient Coalition(ECPC), ekspert Europejskiej Agencji Leków (EMA).
Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency, EMA) autoryzuje zarówno nowe produkty lecznicze, których badania kliniczne właśnie się zakończyły, jak i leki, które są już na rynku, ale zostały zgłoszone do ponownej autoryzacji z uwagi na nowe zastosowanie lub wystąpienie innych działań niepożądanych niż wcześniej poznane i opisane. Z punktu widzenia procedur legislacyjnych, autoryzacja leku jest niestety procesem długim, który może trwać do 280 dni od dnia złożenia przez producenta aplikacji autoryzacyjnej do ostatecznej decyzji Komisji Europejskiej.
Podczas całej procedury zatwierdzania produktu leczniczego przez EMA, najważniejsza jest ocena korzyści i ryzyka (z ang. benefit/ risk assessment), której podstawą opracowania są wyniki badań klinicznych. Łącznie z badaniami klinicznymi cała droga nowego leku do ostatecznej autoryzacji może trwać nawet kilkanaście lat. Szczególnie dotkliwie skutki takiego stanu rzeczy są odczuwane przez pacjentów, którzy czekają na nowe, innowacyjne technologie medyczne ratujące życie, w tym: przez pacjentów z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi. Wychodząc naprzeciw zapotrzebowaniu tych grup pacjentów, EMA rozpoczęła realizację projektu Adaptacyjnego Licencjonowania Leków (z ang. Adaptive Licensing, AL). Pomysł licencjonowania adaptacyjnego opiera się przede wszystkim na postępie w dziedzinie nauk medycznych i rozwoju nowych technologii. AL ma na celu wczesne zatwierdzanie leków; ma ułatwić wczesne zatwierdzanie leków innowacyjnych w docelowej populacji o szczególnych właściwościach związanych z lekiem. Przewiduje się, że dzięki specyficznemu wyborowi docelowej grupy pacjentów w poważnych stanach chorobowych, korzyść będzie na tyle duża, że przeważy szalę oceny ryzyko/korzyść w ogólnej ocenie leku w stronę wcześniejszego, początkowego udzielenia licencji. Dla pacjentów z rzadkimi chorobami nowotworowymi, licencjonowanie adaptacyjne może być ostatnią szansą na przetrwanie w najcięższej postaci choroby. Szansa ta leży w poszerzeniu wyjściowej populacji pacjentów w badaniach klinicznych o grupę pacjentów docelowych, testujących lek innowacyjny. W licencjonowaniu adaptacyjnym dowody skuteczności leku muszą być zbierane ze szczególnym uwzględnieniem rzeczywistych danych światowych, a nie tylko opierających się na randomizowanych badaniach klinicznych.
Aby ułatwić pacjentom dostęp do testowanych, innowacyjnych leków, przy rejestracji produktu leczniczego będą wykorzystywane dane dotyczące skuteczności danego leku otrzymane w wyniku badań obserwacyjnych. W konsekwencji, licencjonowanie adaptacyjne dla samych pacjentów przynosi wielką obietnicę skrócenia czasu oczekiwania na dostępność leku ratującego życie. Z kolei dla producentów leków stanowi możliwość badania nowych technologii w wąskich, szczegółowo zdefiniowanych populacjach pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Niestety, podobnie jak każda nowa procedura, również i Licencjonowanie Adaptacyjnie niesie ze sobą wiele obaw, nie tylko w wymiarze skuteczności licencjonowanego produktu leczniczego, ale także w wymiarze ekonomicznym. Płatnicy w całej Europie już wielokrotnie okazywali swoją niechęć do refundowania innowacyjnych technologii. Najnowszy przykład „złej praktyki” płynie z Wielkiej Brytanii, gdzie Brytyjski NICE (National Institute for Health and Care Excellence, czyli agencja odpowiedzialna za dopuszczanie leków do obrotu i ich refundację) odmówił refundowania innowacyjnego leku stosowanego w leczeniu pacjentek z rakiem piersi, tłumacząc to zbyt wielkim obciążeniem kosztowym budżetu zdrowia. Na szczęście, leki licencjonowane według procedury adaptacyjnej będą oddziaływały na niewielkie populacje pacjentów europejskich; niewielkie, jednak w dużym stopniu zależne od rozwoju innowacyjnych technologii medycznych. Dlatego uważa się, iż koszty związane z refundacją leków licencjonowanych adaptacyjnie, nie będą stanowiły wielkich kosztów dla systemów opieki zdrowotnej.
Pod koniec zeszłego roku, EMA ogłosiła nabór leków, które firmy farmaceutyczne chciałby zgłosić do autoryzacji w ramach tej nowej procedury. Z 20 zgłoszonych produktów leczniczych, 10 przeszło pozytywną weryfikację Komitetu Naukowego EMA, a z nich 6 zostało zakwalifikowanych do drugiego etapu procedowania, który rozpoczął się już w lutym. W ciągu najbliższych miesięcy nastąpi określenie docelowych grup pacjenckich oraz określenie dokładnych ram współpracy pomiędzy wszystkimi interesariuszami, zaangażowanymi w proces Licencjonowania Adaptacyjnego, w tym również pacjentów i ich reprezentantów.
GPO 2/2015
Autor tekstu:
