Szpiczak plazmocytowy – pacjenci preferują doustną formę leczenia
2020-06-03
W ocenie wartości leku coraz większe znaczenie dla pacjentów ma forma jego podania, która ma wpływ na jakość ich życia. Chociaż eksperci podkreślają, że głównym parametrem decydującym o wyborze terapii powinna być jej skuteczność, lek stosowany w formie doustnej w domu pacjenta ma oczywistą przewagę nad lekiem, który musi być podany w szpitalu drogą dożylną lub podskórną.
Zgodnie z wynikami raportu: „Szpiczak plazmocytowy. Doświadczenia i oczekiwania w stosunku do metod leczenia” większość pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego (82%) i ich opiekunów (85%) wybrałoby terapię wyłącznie preparatami doustnymi, przede wszystkim z uwagi na wygodę stosowania, rzadsze wizyty w szpitalu oraz mniejszy stres i lepsze samopoczucie.
Szpiczak plazmocytowy (inaczej szpiczak mnogi; ang. Multiple Myeloma; MM) to przebiegający wieloetapowo złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, którego następstwem mogą być uszkodzenia kości, upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek oraz skłonności do zakażeń. Bezpośrednie przyczyny zachorowania na szpiczaka nie są znane, jednak do rozwoju choroby dochodzi zazwyczaj w późniejszym wieku. W przypadku szpiczaka niezwykle ważne jest ustalenie stopnia zaawansowania i rokowania – obecność zmian genetycznych uważana jest za jeden z najważniejszych czynników rokowniczych u chorych. Około 20% pacjentów ma zaburzenia cytogenetyczne odpowiedzialne za wysokie ryzyko nawrotu i progresji choroby. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą nawrotową i należy do nowotworów o złym rokowaniu. Pomimo tego, że szpiczak pozostaje nieuleczalną chorobą o heterogennym przebiegu i zróżnicowanym rokowaniu, przeżycie pacjentów znaczenie poprawiło się w ostatnich kilkunastu latach, dzięki wprowadzeniu do terapii nowych leków.
Życie z chorobą – perspektywa pacjentów i ich bliskich
Z raportu: „Szpiczak plazmocytowy. Doświadczenia i oczekiwania w stosunku do metod leczenia” wynika, że osoby zmagające się ze szpiczakiem plazmocytowym doświadczają skutków choroby na różnych poziomach – od funkcjonowania fizycznego, jak ból, osłabienie, działania niepożądane leków, poprzez obszar psychiki, a więc obniżenie nastroju, lęki, stany depresyjne, po funkcjonowanie społeczne i zawodowe. Pacjenci biorący udział w badaniu za największe problemy w życiu codziennym uznali ograniczenia w wykonywaniu codziennych aktywności (40%), efekty uboczne stosowanej terapii (33%), ból odczuwany w związku z chorobą (31%) oraz zmęczenie i brak energii (31%). Choroba jest nie tylko wyzwaniem dla samego pacjenta, ale też jego bliskich. 79% opiekunów (najczęściej jest to partnerka/partner – 64%, nieco rzadziej matka/ojciec – 25%) mieszka z pacjentem, przejmując dużą część codziennych obowiązków. Główną konsekwencją towarzyszenia w chorobie osobie bliskiej, jest jednak znaczne obciążenie psychiczne. Opiekunowie doświadczają także trudności natury organizacyjnej, związanej przede wszystkim z koniecznością regularnych wizyt w ośrodku prowadzącym terapię. Należy też podkreślić, że opiekunów, podobnie jak pacjentów, dotyka problem konieczności ograniczenia aktywności zawodowej, ze względu na chorobę bliskiej osoby.
Choroba nowotworowa dotyka całą rodzinę. Większość pacjentów i ich bliskich podkreśla, że rak zmienił nie tylko życie chorego, ale i jego bliskich. Choroba wprowadza bowiem w ich życie nowe priorytety – życie pacjenta i rodziny zaczyna koncentrować się wokół leczenia i związanych z nim problemów. Wymaga to często przeorganizowania dotychczasowego sposobu życia, wprowadzenia nowych elementów, rezygnacji z innych. Szczególnie ważne w procesie terapii jest wsparcie innych chorych, którzy mają za sobą doświadczenie tej samej choroby, którzy niejako już ją „przerobili” i są wiarygodni w swoich opiniach i radach. Są oni dla chorego i opiekunów także źródłem bezcennych informacji, jak poruszać się w systemie ochrony zdrowia, jak sobie radzić w życiu codziennym. Nikt tak nie pomoże choremu, jak inny chory – to nie tylko hasło, które dobrze brzmi, ale i sprawdzający się w rzeczywistości fakt – komentuje Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.
Leczenie szpiczaka plazmocytowego
59% pacjentów oraz 61% opiekunów negatywnie ocenia dostęp do leczenia szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Przy czym dla co czwartego z opiekunów (25%) i niemal co piątego pacjenta (17%) to właśnie dostęp do nowoczesnych leków jest synonimem skutecznej terapii. Postrzegane jest tak również leczenie, które pozwala na trwałą remisję (pacjenci 34%, opiekunowie 32%) oraz umożliwia zatrzymanie postępu choroby (pacjenci 22%, opiekunowie 14%). Obecnie przyjmowana terapia dla większości pacjentów oznacza obniżoną odporność, a co za tym idzie ograniczoną możliwość przebywania wśród innych ludzi (70%), a także zmęczenie i spadek energii (61%).
Dokuczliwe okazują się też konieczność dojazdów do szpitala w celu przyjęcia leków (26%), a także długość pobytu w ośrodku (20%). Są to równocześnie powody wskazania terapii doustnej, jako preferowanej formy podania leku przez większość chorych i opiekunów.
Przy założeniu, że wszystkie dostępne terapie są jednakowo skuteczne, podanie doustne wybrałoby 82% pacjentów oraz 85% opiekunów. Argumentami za są wygoda stosowania (odpowiednio 51% i 46% odpowiedzi), rzadsze wizyty w szpitalu (29% i 28% odpowiedzi).
W zdecydowanej większości przypadków głównym parametrem decydującym o wyborze terapii powinna być jej potencjalna skuteczność w określonej sytuacji klinicznej. Jeżeli jednak porównujemy leki o podobnej skuteczności i toksyczności, preparat stosowany w formie doustnej w domu pacjenta ma oczywistą przewagę nad lekiem, który musi być podawany w szpitalu drogą dożylną lub nawet podskórną. Podstawową zaletą formy doustnej z punktu widzenia lekarza jest możliwość uniknięcia niepotrzebnego narażenia na infekcje, których prawdopodobieństwo wzrasta w wyniku przerwania ciągłości tkanek (wlew dożylny lub iniekcja podskórna) i wielogodzinnego kontaktu ze środowiskiem szpitalnym. Bardzo ważne dla pacjentów są również oczywiste korzyści ekonomiczne i psychologiczne, m.in. unikanie wydatków związanych z częstymi dojazdami do szpitala, oszczędność czasu, mniejsze poczucie bycia ciężko chorym. Dla wielu chorych, szczególnie w młodszych grupach wiekowych, leczenie doustne umożliwia normalną aktywność zawodową i społeczną, co jest niezwykle istotne – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec
Raport „Szpiczak plazmocytowy. Doświadczenia i oczekiwania w stosunku do metod leczenia” powstał na podstawie badania ilościowego, przeprowadzonego przez Open Pharma House na próbie 100 pacjentów leczonych z powodu opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego oraz 101 opiekunów (marzec-czerwiec 2019), a także badania jakościowego, które stanowiło uzupełnienie badania ilościowego. W projekcie badawczym wykorzystano metodę Telefonicznych Pogłębionych Wywiadów Indywidualnych (TDIs), prowadzonych w oparciu o kwestionariusz ilościowy, zmodyfikowany na potrzeby wywiadów. Łącznie przeprowadzono 16 TDIs – 8 wywiadów z pacjentami oraz 8 wywiadów z ich opiekunami (marzec 2019). Raport powstał z inicjatywy firmy Takeda, przy wsparciu organizacji pacjentów.