Badania kliniczne – co pacjent powinien o nich wiedzieć?
2020-10-27
Lek. Aneta Sitarska-Haber, wiceprezes Polskiego Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych (GCPpl) dzieli się wiedzą na temat celu, znaczenia, a także poziomu wiedzy o badaniach klinicznych i potrzebie szerokiej edukacji na ich temat.
Nowe leki nie są tak po prostu odkrywane i nie trafiają bezpośrednio z laboratorium naukowca do apteki lub szpitala. Każda nowa cząsteczka, będąca kandydatem na lek musi przejść skomplikowany proces badawczy, złożony z badań przedklinicznych i klinicznych. Prace nad lekami i szczepionkami prowadzą duże firmy farmaceutyczne, mniejsze spółki biotechnologiczne, ośrodki akademickie i organizacje non-profit. Badaniom prowadzonym w laboratoriach poddawane są tysiące substancji, ale średnio tylko jedna na kilka tysięcy pomyślnie przechodzi całą ścieżkę badań i staje się lekiem dopuszczonym do stosowania u ludzi.
Cel i znaczenie badań klinicznych
Badania kliniczne to kluczowy i niezbędny etap opracowywania skutecznych, innowacyjnych metod leczenia oraz fundament współczesnej medycyny. Dają one chorym alternatywną możliwość terapii poprzez dostęp do najnowszych, innowacyjnych leków, zwłaszcza w przypadkach, kiedy standardowe terapie, obecne na rynku, nie przynoszą określonych korzyści zdrowotnych lub dostęp do nich jest ograniczony. Celem badania jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku czy szczepionki dla pacjentów.
Dla wielu chorych, zwłaszcza na choroby rzadkie i nowotwory, badania kliniczne są szansą na innowacyjne leczenie i poprawę zdrowia. Wiąże się to z możliwością wykonania nowoczesnych procedur diagnostycznych, a w wielu przypadkach z ostatnią dostępną opcją zwiększenia komfortu i czasu przeżycia.
Jednak, aby pacjent miał możliwość korzystania z badań klinicznych niezbędna jest świadomość społeczna ich znaczenia nie tylko wśród pacjentów, ale również wśród pracowników ochrony zdrowia.
Wiedza Polaków w tym obszarze jest ciągle niewystarczająca, przez co wielu pacjentów traci możliwość otrzymania najnowszych leków, które mogą nie tylko uratować czy wydłużyć życie, ale również poprawić znacząco jego jakość.
Dzięki badaniom klinicznym przez 20 lat opracowano i wprowadzono na rynek ponad 300 nowych leków, szczepionek i produktów medycznych, aby skuteczniej leczyć ponad 150 chorób.
Jest zatem oczywiste, że badania kliniczne to jedyny sposób, aby opracować coraz skuteczniejsze i bezpieczniejsze metody zapobiegania i leczenia chorób, przede wszystkim nowe leki, oraz udostępnić je pacjentom.
Historia i współczesność badań klinicznych
Przyjmuje się, że pierwsze udokumentowane badanie kliniczne przeprowadził szkocki lekarz James Lind w roku 1747 na pokładzie brytyjskiego statku HMS „Salisbury”. Badanie dotyczyło marynarzy chorujących na szkorbut, który był zmorą podczas długich rejsów morskich. Doktor Lind podejrzewał, że przyczyną szkorbutu może być zbyt ograniczona dieta marynarzy. Dziś wiemy, że istotnie przyczyną był brak witaminy C. Dr Lind podzielił 12 członków załogi na dwuosobowe grupki i podawał każdej z nich do posiłków dodatkowo różne produkty, np. wino, cydr, ocet, cytryny i pomarańcze. Wyniki badania pokazały, że tylko u marynarzy jedzących owoce cytrusowe nie wystąpił szkorbut.
Konieczność zachowania odpowiednich standardów i potrzeba przeprowadzenia wszystkich faz badań sprawia, że proces badawczy jest czasochłonny i kosztochłonny.
Koszt opracowania i wdrożenia nowego leku szacuje się na 1,9 do 2,5 mld euro, a czas konieczny do przeprowadzenia całego procesu 12-15 lat.
Tylko jedna substancja na kilka tysięcy pomyślnie przechodzi całą ścieżkę badań i staje się lekiem dopuszczonym do stosowania u ludzi. Badania kliniczne są prowadzone jednocześnie nawet w kilkudziesięciu ośrodkach badawczych (szpitalach, przychodniach, wyspecjalizowanych sieciach badań klinicznych) przez wysoko kwalifikowanych i przeszkolonych lekarzy – badaczy z całego świata. Szacuje się, że na świecie w procesie rozwoju leków bierze udział ponad 3000 organizacji kontraktujących usługi badań klinicznych (tzw. CRO Clinical Research Organization), około 40 000 firm wykonujących badania kliniczne (głównie ośrodków badawczych) i 1700 firm oferujących rozwiązania technologiczne do badań klinicznych.
Dobra Praktyka Badań Klinicznych
Badanie kliniczne przeprowadza się uwzględniając, że prawa, bezpieczeństwo, zdrowie i dobro ich uczestników są nadrzędne w stosunku do interesu nauki oraz społeczeństwa. Obszar badań klinicznych jest objęty licznymi regulacjami, które gwarantują dopuszczenie do realizacji tylko projekty, spełniające najwyższe standardy naukowe i etyczne. Na straży przestrzegania reguł Dobrej Praktyki Badań Klinicznej stoją odpowiednie władze.
Dobra Praktyka Badań Klinicznych / Good Clinical Practice (GCP) to zbiór uznawanych przez społeczność międzynarodową wymagań dotyczących etyki i jakości badań naukowych przy prowadzeniu badań klinicznych, gwarantujących ochronę praw, bezpieczeństwo, dobro uczestników tych badań oraz wiarygodność ich wyników. To złoty standard gwarantujący najwyższą jakość, powstały jako potrzeba zharmonizowania i ustandaryzowania zasad wymogów technicznych dla rejestracji środków farmaceutycznych i prowadzenia badań we wszystkich regionach. W każdym kraju są właściwe władze, które odpowiadają za dopuszczanie nowych leków, jak i nadzór nad ich badaniami klinicznymi. W Unii Europejskiej są nimi wyznaczone organy poszczególnych państw członkowskich (w Polsce Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Preparatów Biobójczych), zaś na poziomie unijnym jest to Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency, EMA). W Stanach Zjednoczonych rolę takiego organu pełni Komisja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA). Wszystkie te organy mają prawo (i robią to) prowadzić szeroko zakrojone inspekcje w ośrodkach badawczych oraz kontrolować sponsorów. Celem takich inspekcji jest weryfikacja, czy dane badanie jest przygotowane, prowadzone i nadzorowane zgodnie z protokołem, obowiązującym prawem i zasadami GCP.
Pacjent w badaniu klinicznym
Nie każdy pacjent może wziąć udział w badaniu klinicznym. Każde badanie ma bardzo precyzyjnie określone i opracowane przez zespół ekspertów kryteria włączenia i wyłączenia. Protokół jest oceniony i zaaprobowany od strony etycznej, merytorycznej oraz poprawności naukowej i zaaprobowany przez Komisję Europejską oraz odpowiednie organy. W ośrodkach badawczych tylko lekarz prowadzący badanie może zweryfikować i zakwalifikować pacjenta jako uczestnika badania klinicznego i ocenić, jaką korzyść terapeutyczną odniesie pacjent. Uczestnik badania nie traci swoich praw jako pacjent w rozumieniu ochrony zdrowia, ale zyskuje nowe możliwości, ma także swoje obowiązki związane z realizacją protokołu. Bardzo ważne, żeby pacjent nie obawiał się zadawać pytań swojemu lekarzowi, aby świadomie podjąć decyzję o udziale w badaniu.
Badania kliniczne w Polsce i na świecie
W Polsce przez ostatnie 10 lat liczba rejestrowanych badań utrzymuje się na stabilnym poziomie ok. 400/500 rocznie. W 2014 roku liczba rejestrowanych w URPL badań spadła do 396, ale w kolejnych następował wzrost, osiągając w 2019 roku rekordowe 603 zarejestrowanych badań (źródło: URPL).
W Polsce rejestruje się głównie badania III fazy (ponad 50%) i II fazy (ponad 30%). Niewiele badań prowadzonych jest w I fazie, choć w ostatnich dwóch latach ich liczba wzrosła. Od czasu powołania przez Ministerstwo Zdrowia Agencji Badań Medycznych (https:// abm.gov.pl/) wzrosła także liczba prowadzonych badań niekomercyjnych.
Ponad 20% badań klinicznych zarejestrowanych w Polsce dotyczy onkologii. W Polsce rocznie do badań włączanych jest ponad 30 tys. pacjentów.
Obecnie na świecie zarejestrowanych jest ok 400 tys. badań klinicznych w 214 krajach w tym ok. 55 tys. badań z aktywną rekrutacją (ok. 20 tys. w Europie i prawie 1 tys. w Polsce) (źródło: www. clinicaltrials.gov).
Autor tekstu:
