Onkologia dziecięca w Polsce – stan obecny, osiągnięcia i potrzeby
2020-03-31
Prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, kierownik Zakładu Onkologii Klinicznej i Eksperymentalnej w Katedrze Pediatrii, Hematologii i Onkologii Wydziału Lekarskiego Collegium Medicum w Bydgoszczy. Prof. Jan Styczyński przedstawia specyfikę chorób nowotworowych u dzieci, metody ich leczenia oraz problemy, z jakimi zmagają się lekarze leczący małych pacjentów.
Nowotwory u dzieci są inne niż u dorosłych
Onkologia dziecięca to dyscyplina chorób rzadkich. Różni się ona od onkologii pacjentów dorosłych, zarówno w kwestii natury i biologii nowotworów wieku dziecięcego, jak też zasad leczenia i stopnia wyleczalności tych nowotworów. To z jednej strony, zaledwie niecały 1% wszystkich pacjentów onkologicznych, ale z drugiej strony – nieporównywalnie wyższa wyleczalność i szanse na co najmniej 60-70 lat dalszego życia. Leczenie w onkologii dziecięcej najczęściej jest prowadzone według międzynarodowych protokołów terapeutycznych, a to oznacza, że dzieci w Polsce mogą być leczone tak jak w Europie Zachodniej.
Rocznie na świecie u dzieci (czyli do ukończenia 18. roku życia) rozpoznawanych jest 250-290 tysięcy nowych zachorowań. Ocenia się, że zachorowalność na choroby nowotworowe u dzieci wynosi około 140/milion, czyli w ciągu roku jedno spośród 7 tysięcy dzieci zachoruje na chorobę nowotworową. A jeszcze inaczej: w ciągu pierwszych 18 lat życia, na nowotwór zachoruje 1 na 600 dzieci.
Choroba uznawana jest za rzadką, jeśli występuje rzadziej niż u jednej na 2000 osób w populacji. Znanych jest prawie siedem tysięcy rzadkich chorób, a nowe choroby są wciąż rozpoznawane. Obecnie wyróżniamy około 15 rodzajów nowotworów u dzieci, których częstość występowania wynosi >1% wśród wszystkich nowotworów dziecięcych. Każdy z tych nowotworów ma liczne podtypy. Do tego dochodzi jeszcze długa lista tzw. nowotworów rzadkich.
Najczęstsze nowotwory u dzieci
Niektóre nowotwory są uznawane za nowotwory typowo dziecięce, jak nerwiak płodowy (neuroblastoma) czy nerczak płodowy (nefroblastoma). Są choroby nowotworowe, które występują zdecydowanie częściej u dzieci niż u dorosłych, np. ostra białaczka limfoblastyczna.
Najczęstsze nowotwory wieku dziecięcego to: białaczki (27% wszystkich nowotworów dziecięcych), guzy mózgu (prawie 20%), chłoniaki (13%), neuroblastoma (8%), guz Wilmsa (7%), guzy kości (7%), guzy tkanek miękkich (6%) i guzy zarodkowe (4%).
Niektóre nowotwory praktycznie nie występują u dzieci, np. szpiczak mnogi lub przewlekła białaczka limfatyczna czy mielofibroza. Jednak w medycynie wszystko może się zdarzyć.
Leczenie nowotworów dziecięcych
Z reguły nowotwory u dzieci, podobnie jak ich gospodarze, rosną szybko. A gdy nowotwór rośnie szybko, to ma charakter wysoce złośliwy. Guzy łagodne u dzieci występują rzadko. Nowoczesne leczenie onkologiczne dzieci polega najczęściej na terapii skojarzonej, w skład której wchodzą chemioterapia wielolekowa, radioterapia, leczenie chirurgiczne, terapia komórkowa (w tym przeszczepianie komórek krwiotwórczych, czyli tzw. „szpiku”) i immunoterapia.
Nowotwory u dzieci z reguły dobrze poddają się leczeniu przeciwnowotworowemu, a dzieci znoszą intensywną chemioterapię o wiele lepiej niż dorośli. Tu należy podkreślić, że chemioterapia jest aktualnie podstawową metodą leczenia w większości nowotworów. Oczywiście guz lity musi być usunięty chirurgicznie, ale w większości przypadków przed i po zabiegu operacyjnym należy podawać chemioterapię.
Postęp wyleczalności w onkologii dziecięcej
Oczywiście, są dobrze leczące się nowotwory, jak ostra białaczka limfoblastyczna, chłoniak Hodgkina lub nerczak płodowy, ale są też takie w których wyniki ciągle są niedobre, jak neuroblastoma czy niektóre guzy mózgu. Zazwyczaj źle poddają się leczeniu również guzy rzadkie.
Zdarzają się też nowotwory typowe dla wieku dorosłego (np. raki, czyli nowotwory pochodzenia nabłonkowego), których wyniki leczenia u dzieci są złe. I vice-versa, jeśli nowotwór typowy dla wieku dziecięcego (np. nerczak płodowy, ostra białaczka limfoblastyczna), wystąpi u dorosłej osoby, to leczenie jest o wiele trudniejsze i mniej skuteczne.
Najnowsze dane pokazują, że w krajach wysoko rozwiniętych Europy Zachodniej i Ameryki Północnej, ale także w Polsce, długoletnie przeżycie dzieci po leczeniu choroby nowotworowej dotyczy ponad 80%!
Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci przez wiele lat była uznawana za synonim nowotworu wieku dziecięcego i najgorszej choroby. Dziś jest chorobą, w leczeniu której uzyskano największy postęp terapeutyczny. Jeszcze pięćdziesiąt lat temu ta choroba była śmiertelna dla każdego dziecka. Jednak dzięki wprowadzeniu chemioterapii wielolekowej i współpracy międzynarodowej, osiągnięto stopniowy postęp i aktualnie ponad 80% dzieci z tą chorobą zostaje trwale wyleczonych.
Postęp w onkologii dziecięcej jest ogromny, o wiele większy niż w onkologii dorosłych. Dzisiaj wyzwaniem jest precyzyjna diagnostyka genetyczna i molekularna nowotworów, ich monitorowanie na poziomie minimalnej choroby resztkowej oraz mniej toksyczne leczenie, a także indywidualizacja leczenia.
Leczenie dzieci z nowotworami w Polsce
W Polsce rocznie na choroby nowotworowe zapada około 1200 dzieci. Dzieci z chorobami nowotworowymi w naszym kraju są leczone w 18 ośrodkach uniwersyteckich lub resortowych akredytowanych przez Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Zasadą jest funkcjonowanie jednego ośrodka onkologii dziecięcej w województwie. Wyjątkiem są dwa województwa największe pod względem liczby mieszkańców (mazowieckie i śląskie ma po 3 ośrodki onkologii dziecięcej) oraz dwa województwa najmniejsze, w których nie ma typowego oddziału onkologii dziecięcej.
W każdym dniu nad pacjentami onkologicznymi opiekę sprawują doświadczone zespoły lekarzy, pielęgniarek, dietetyków, psychologów, nauczycieli, personelu pomocniczego i innych osób, którzy zadedykowali i ukierunkowali swoje życie zawodowe na pomoc dla dzieci z nowotworami. W klinikach i oddziałach w Polsce pracuje ponad 160 specjalistów onkologii i hematologii dziecięcej. Wszyscy są również specjalistami z pediatrii, a wielu z nich posiada jeszcze inne specjalizacje. Jest to bardzo ważne, bo leczenie chorób nowotworowych u dzieci jest bardziej intensywne niż u dorosłych, a tym samym zakres możliwych powikłań może być większy. Inaczej mówiąc, w onkologii dziecięcej wszystko jest możliwe, zarówno w kwestii rozpoznania, leczenia, jak i powikłań.
Wśród naszych specjalistów jest wiele osób, którzy są członkami międzynarodowych zespołów ekspertów, dzięki czemu uczestniczymy w wymianie doświadczeń, wiedzy i konsultacji. Prawie wszystkie nowotwory leczymy wg międzynarodowych programów terapeutycznych, w ramach międzynarodowych zespołów terapeutycznych. Mamy też prawie takie same wyniki. Dlaczego „prawie” – ponieważ w sytuacjach, gdy nowotwór wykazuje dużą oporność albo nawrotowość, to jednak dostępność do nowoczesnych terapii dla onkologii dziecięcej w Polsce jest ograniczona.
Problemy
Potrzebne jest też finansowanie badań molekularnych w diagnostyce nowotworów i monitorowanie minimalnej choroby resztkowej w ramach refundacji Narodowego Funduszu Zdrowia.
W tej chwili tylko niektóre z tych badań są finansowane w ramach specjalnego Narodowego Programu Zwalczania Chorób Nowotworowych.
Utrudniony jest dostęp do protonoterapii w znieczuleniu ogólnym dla małych dzieci. Protonoterapia, która jest radioterapią z zastosowaniem protonów, nie jest cudowną metodą leczenia, ale u niektórych pacjentów może być to najlepsza forma terapii.
Najważniejszym problemem onkologii dziecięcej w Polsce w chwili obecnej jest zapewnienie odpowiednich środków finansowych na nowoczesne leczenie w przypadku nawrotów choroby. W ostatnich latach pojawiły się technologie, których koszt jest bardzo wysoki, a w niektórych przypadkach przekracza milion złotych na pacjenta (np. niektóre przeciwciała monoklonalne lub modyfikowane leukocyty). Dostępność do nowoczesnych zarejestrowanych leków i technologii terapeutycznych, np. dinutuximab beta, blinatumomab, CAR-T jest na razie znikoma.
Narastającym problemem są niedobory personelu pielęgniarskiego, a zapewne wkrótce również personelu pomocniczego. Wszyscy odczuwają przeciążenie pracą administracyjną, zwiększenie czasu potrzebnego na wprowadzanie danych do systemów elektronicznych, powielanie informacji wprowadzanych do systemów elektronicznych. Rodzice pacjentów, coraz bardziej zorientowani w metodach leczenia domagają się coraz więcej informacji i poświęconego im czasu. Obserwujemy drastyczny wzrost liczby pytań i wątpliwości ze strony rodziców dzieci z nowotworami i zwiększenie żądań o różne badania i konsultacje, często zupełnie niepotrzebne, ponieważ programy terapeutyczne zazwyczaj jasno określają, co i kiedy należy zrobić.
Akademickie badania kliniczne
Wszystkie dzieci ze schorzeniami onkologicznymi są w Polsce leczone według międzynarodowych protokołów terapeutycznych, w kooperacji z międzynarodowymi ośrodkami koordynującymi, które zazwyczaj przebiegają jako niekomercyjne akademickie badania kliniczne.
Te programy terapeutyczne mają charakter tzw. niekomercyjnych badań klinicznych, ale w praktyce są unowocześnieniem poprzednich programów i nie mają żadnego związku z lekowymi badaniami klinicznymi organizowanymi i sponsorowanymi przez firmy farmaceutyczne.
Polskie prawo nie odróżnia badań niekomercyjnych (czyli akademickich programów terapeutycznych) od komercyjnych (czyli sponsorowanych przez firmy farmaceutyczne, mających na celu rejestrację nowego leku).
Pewne problemy mogłyby być rozwiązane np. przez wydzielenie przez Agencję Badań Medycznych funduszy na prowadzenie terapeutycznych protokołów międzynarodowych, realizowanych według zasad niekomercyjnych badań klinicznych. Przez wymogi administracyjne zbyt wiele czasu poświęcamy na przełamywanie utrudnień, a tracą na tym przede wszystkim pacjenci.
Dzień Onkologii Dziecięcej
Światowe organizacje medyczne uznają dzień 15 lutego jako Międzynarodowy Dzień Onkologii Dziecięcej (International Childhood Cancer Day). O onkologii dziecięcej trzeba mówić głośno, ponieważ dziś jedna na 600 osób w wieku 20-40 lat jest osobą wyleczoną z nowotworu dziecięcego.
Międzynarodowe Towarzystwo Onkologii Dziecięcej (SIOP) ogłosiło długofalowe hasło „Żadne dziecko nie powinno umrzeć z powodu choroby nowotworowej”. Nie wiem, czy to się uda kiedykolwiek, ponieważ w medycynie nie ma nic na 100%, ale jest o co walczyć!
Dzisiaj na pewno możemy powiedzieć, że każde dziecko z chorobą nowotworową w Polsce otrzyma najlepsze możliwe leczenie, a doświadczony i zaangażowany personel zrobi wszystko, co jest możliwe, aby doprowadzić do wyleczenia.
Autor tekstu:
