Chorzy na zespoły mielodysplastyczne na razie pozbawieni szansy na nowoczesne leczenie

2021-08-21

9 sierpnia 2021 r. Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał negatywną opinię w sprawie objęcia refundacją leku Reblozyl (luspatercept) w ramach programu lekowego „Leczenie dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych o ryzyku bardzo niskim, niskim i pośrednim z obecnością pierścieniowatych syderoblastów, u których wystąpiła niedostateczna odpowiedź na leczenie erytropoetyną, lub którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia (ICD-10 D46.1)”. Brak rekomendacji Prezesa AOTMiT jest oparty na przesłankach ekonomicznych i nie kwestionuje udowodnionej skuteczności klinicznej leku. Niestety negatywna opinia Prezesa AOTMiT, choć nie przekreśla szansy na refundację Reblozylu, to całkowicie zamyka możliwość stosowania leku w ramach RDTL w tym wskazaniu.

Do powyższej decyzji odniosła się Aleksandra Rudnicka, Rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych: "Luspatercept to wielki przełom w medycynie, gdyż zmniejsza zapotrzebowanie na transfuzje krwi pacjentów od nich uzależnionych. Regularne przetoczenia są obarczone uciążliwymi i groźnymi dla zdrowia konsekwencjami. Prowadzą do obciążenia żelazem, którego nadmiar trzeba usuwać z organizmu, by nie uszkodził organów wewnętrznych takich jak wątroba, serce, śledziona, wywołują reakcje alergiczne oraz infekcje. Rytm życia wyznaczają wizyty w szpitalu, utrudniając, a nawet uniemożliwiając codzienne funkcjonowanie. Rozmawiałam z  pacjentami, którzy przyjmują luspatercept i wiem, jak ta terapia odmieniła ich życie. Mamy świadomość, że lek wciąż znajduje się w procesie refundacji, ale niepokoi nas fakt, że nie jest już osiągalny w ramach procedury ratunkowego dostępu (RDTL), a jak wiemy refundacja trwa średnio 2 lata i przez ten czas kolejni pacjenci nie będą mieli możliwości skorzystania z tej terapii".

Powyższą opinię podziela również Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni:
"Luspatercept został uznany przez AOTMiT za jedną z 11 terapii o wysokim poziomie innowacyjności. Oznacza to, że eksperci mają świadomość skuteczności tego leku, a o jego wykluczeniu z procedury RDTL zadecydowały względy ekonomiczne. Według nas konieczna jest zmiana i wprowadzenie jasnych reguł oceny ekonomicznej wartości leku przez AOTMIT w RDTL. Obowiązująca obecnie ocena ekonomiczna na podstawie ceny rynkowej leku zamyka drogę do RDTL większości terapii w chorobach rzadkich, a takimi są wszystkie nowotwory krwi".

Terapia ta jest także niezwykle ważna w kontekście gospodarowania zasobami krwi w Polsce, które mają kluczowe znaczenie dla sprawnego funkcjonowania systemu ochrony zdrowia. Zapotrzebowanie na przetoczenia składników krwi rośnie wraz ze starzeniem się populacji i postępem medycyny, zwłaszcza w transplantologii, onkologii, hematologii, chirurgii sercowo-naczyniowej. Obecnie około 2/3 zasobów krwi jest wykorzystywana w leczeniu chorób przewlekłych. Hematolodzy i transfuzjolodzy są zgodni, że w perspektywie najbliższych lat będziemy musieli się mierzyć z jej deficytem. 

Dr Bożena Katarzyna Budziszewska, Konsultant Wojewódzki w dziedzinie hematologii dla województwa mazowieckiego, Członek Zarządu PTHiT, Kierownik Oddziału Diagnostyki Hematologicznej Kliniki Hematologii IHiT, dodaje: "Luspatercept daje dobre efekty leczenia chorych z niedokrwistością zależną od transfuzji u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi z obecnością pierścieniowatych syderoblastów. Stosowanie go powoduje średnie zmniejszenie zużycia KKCz o ok. 21%, co przekłada się na osiem jednostek KKCz rocznie na pacjenta, a to jest oszczędność aż czterech litrów krwi. To realna korzyść dla pacjentów, którzy docelowo uniezależniają się od przetoczeń i nie wymagają hospitalizacji. Dzięki procedurze RDTL do tej pory skorzystało z terapii ok. 10 pacjentów i to jest to bardzo pozytywny bodziec do leczenia tym lekiem kolejnych chorych".

***
Skrót MDS pochodzi od angielskiego myelodysplastic syndromes, czyli zespoły mielodysplastyczne. Jest to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, objawiających się głównie niedokrwistością. Chorych o ryzyku bardzo niskim, niskim i pośrednim leczy się głównie objawowo preparatami erytropoetyny i przetoczeniami KKCz. Luspatercept jest pierwszym w swojej klasie lekiem zwiększającym dojrzewanie komórek erytroidalnych w procesie erytropoezy, wspomagającym końcowy etap dojrzewania erytrocytów. Zespoły mielodysplastyczne należą do chorób rzadkich, które transformują do ostrej białaczki szpikowej. MDS diagnozuje się rocznie u około 4 osób na 100 tys. Większość chorych na MDS to seniorzy po 60. roku życia. 

 

Kontakt dla mediów:
Joanna Rosochacka
j.rosochacka@primum.pl 
tel.: + 48 696 403 363