Sekcja MDS Stowarzyszenia Polskiej Grupy Ds. Białaczek u Dorosłych (PALG) apeluje do Ministra Zdrowia o refundację leku luspatercept
2022-07-04
Sekcja MDS Stowarzyszenia Polskiej Grupy Ds. Białaczek u Dorosłych (PALG) w liście do Ministra Zdrowia Macieja Miłkowskiego zaapelowała w imieniu własnym oraz wszystkich ekspertów walczących codziennie o zdrowie i życie pacjentów o refundację luspaterceptu - jedynego zarejestrowanego leku w leczeniu zespołów mielodysplastycznych niższego ryzyka.
Luspatercept pozwala chorym na MDS niższego ryzyka ograniczyć regularne przetaczanie krwi, a nawet uniezależnić się od transfuzji, co znacznie poprawia jakość ich życia. Chorzy na MDS w Polsce wciąż czekają na refundację tego leku. Obecnie nie jest on dostępny nawet w ramach RDTL.
Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, która charakteryzuje się dysplazją (nieprawidłowością w budowie) i hiperplazją (rozrostem) szpiku kostnego oraz niedoborem jednej lub większej liczby rodzajów komórek we krwi obwodowej i tendencją do transformacji w ostrą białaczkę szpikową. Nieefektywna produkcja zdrowych krwinek czerwonych (RBC), białych krwinek i płytek krwi u chorych na MDS może prowadzić między innymi do niedokrwistości. Podstawowym celem terapeutycznym leczenia MDS z grupy niższego ryzyka jest ograniczenie regularnego przetaczania krwinek czerwonych (KKcz) lub doprowadzenie do uniezależnienia od transfuzji u chorych z niedokrwistością. Przetoczenia powodują przemijającą poprawę stanu zdrowia, ale stosowane przewlekle niosą ze sobą szereg negatywnych skutków min. przeładowanie organizmu żelazem, co powoduje uszkodzenie organów wewnętrznych - wątroby, serca, stawów, upośledzenie odporności.
Obecnie w Polsce chory musi pozostać w szpitalu 24 h od przetoczenia KKCz, co prowadzi do przeciążenia oddziałów hematologicznych oraz internistycznych i zwiększenia kosztów opieki zdrowotnej. Szansą dla chorych i w pewnym stopniu dla systemu jest właśnie terapia luspaterceptem.