Nowa opcja terapeutyczna zatwierdzona przez Komisję Europejską dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową

2022-09-27

Komisja Europejska zatwierdziła nową opcję terapeutyczną dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową, o innowacyjnym mechanizmie działania.

Decyzją Komisji Europejskiej, 25 sierpnia 2022 asciminib został zatwierdzony w leczeniu pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz) (chronic myeloid leukemia, CML) w fazie przewlekłej z obecnością chromosomu Philadelphia (Ph+ CML-CP), leczonych wcześniej co najmniej dwoma inhibitorami kinazy tyrozynowej (tyrosine kinase inhibitors, TKI)[1].

Asciminib to pierwszy lek stosowany w leczeniu PBSz, który działa poprzez hamowanie kinazy tyrozynowej BCR:ABL1 w obrębie tzw. kieszeni mirystoilowej[2].

Bazylea, 29 sierpnia 2022 r. — Firma Novartis ogłosiła, że Komisja Europejska zatwierdziła asciminib do leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową z chromosomem Philadelphia w fazie przewlekłej (Ph+ CML-CP), wcześniej leczonych dwoma lub więcej inhibitorami kinazy tyrozynowej (eng. tyrosine kinase inhibitors). Asciminib to pierwszy lek w Europie, który działa poprzez ukierunkowanie w szczególności na kieszonkę mirystoilową ABL (inhibitor STAMP), oferując nowe podejście do leczenia pacjentów, którzy doświadczają nietolerancji i/lub oporności na obecnie dostępne terapie TKI^1,2.

Pozytywna decyzja oparta jest na wynikach kluczowego badania III fazy ASCEMBL, które wykazało niemal podwojenie odsetka MMR u pacjentów leczonych asciminibem w porównaniu z bosutinibem (25,5% vs. 13,2%, p=0,029) w pierwszorzędowym punkcie końcowym po 24 tygodniach leczenia[3]. Ponadto u pacjentów, którzy otrzymywali asciminib, odnotowano ponad trzykrotnie niższy odsetek przerwania leczenia z powodu działań niepożądanych (5,8% w porównaniu do 21,1%). Wyniki te zostały potwierdzone w 96-tygodniowej obserwacji długoterminowej, w której odsetek MMR był ponad dwukrotnie wyższy dla asciminibu (37,6%, 95%CI: 29,99-45,65) w porównaniu z bosutinibem (15,8%, 95%CI: 8,43- 25,96), a wskaźnik przerwania leczenia z powodu działań niepożądanych wyniósł odpowiednio 7,7% i 26,3[4]. Dane te zostały udostępnione w formie prezentacji ustnych podczas tegorocznych spotkań Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) i Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA). Według danych pochodzących z badania ASCEMBL i badania I fazy, najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów otrzymujących asciminib były: bóle mięśniowo-szkieletowe (37,1%), infekcje górnych dróg oddechowych (28,1%), małopłytkowość (27,5%), zmęczenie (27,2%), ból głowy (24,2%), ból stawów (21,6%), zwiększenie aktywności enzymów trzustkowych (21,3%), ból brzucha (21,3%), biegunka (20,5%) i nudności (20,2%)[5].

„Rejestracja ascimiibu w Europie to ważne wydarzenia dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową, u których dotychczasowe leczenie nie przynosiło efektów, a wdrożenie innego, dostępnego w programie lekowym leku niosłoby ze sobą istotne zagrożenie poważnymi działaniami niepożądanymi. Nowe możliwości leczenia dają szansę na jeszcze lepsze kontrolowanie choroby oraz znaczną poprawę jakości życia pacjentów. Dzięki stałemu rozwojowi medycyny i zwiększaniu opcji terapeutycznych, codziennie przedłużamy życie chorych zmagających się z nowotworami krwi i szpiku” – podkreśla prof. dr hab. n. med.  Tomasz Sacha, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii UJ CM.

Zatwierdzenie przez KE asciminibu jest wynikiem pozytywnej opinii wydanej w czerwcu przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków (European Medicines Agency, EMA) oraz wcześniejszego nadania mu statusu leku sierocego przez Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA). Decyzja ta dopuszcza stosowanie leku na terenie wszystkich 27 państw członkowskich Unii Europejskiej, a także Islandii, Norwegii i Liechtensteinu.

„Zatwierdzenie asciminibu przez Komisję Europejską jest kamieniem milowym, który pomoże wprowadzić to innowacyjne leczenie pacjentom żyjącym z przewlekłą białaczką szpikową w Europie” – powiedział Haseeb Ahmad, prezes Europe Innovative Medicines, Novartis. „Opierając się na ponad dwudziestu latach rozwijania innowacji w PBSz jesteśmy podekscytowani możliwością ponownego przekształcenia standardu opieki dla większej liczby pacjentów na całym świecie”- dodaje.

 

Informacje o firmie Novartis

Novartis zmienia oblicze medycyny, aby poprawiać i przedłużać życie ludzi. Jako wiodąca globalna firma farmaceutyczna wykorzystujemy innowacyjne technologie naukowe i cyfrowe, aby tworzyć transformacyjne terapie w obszarach o ogromnych potrzebach medycznych. W naszym poszukiwaniu nowych leków niezmiennie plasujemy się w czołówce światowych firm inwestujących w badania i rozwój. Produkty Novartis docierają do prawie 800 milionów ludzi na całym świecie. Na całym świecie w firmie pracuje około 110 000 osób ponad 140 narodowości. Więcej informacji na http://www.novartis.com