Prof. Krzysztof Giannopoulos: Do pełnego zabezpieczenia chorych na AML konieczna refundacja doustnej terapii podtrzymującej

2022-10-11

Na wrześniowej liście refundacyjnej nastąpiły pozytywne zmiany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML). Od września w Polsce dostępnych jest 6 z 7 terapii rekomendowanych przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO), w tym do 4 leków bez ograniczeń. 

- Do pełnego zabezpieczenia potrzeb chorych na ostre białaczki szpikowe konieczna będzie jeszcze refundacja terapii w grupie chorych mogących otrzymywać leczenie intensywne, lecz niekwalifikujących się do przeszczepienia, w której stosowanie doustnej terapii podtrzymującej prawie dwukrotnie wydłuża przeżycie chorych – podkreślił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Tym lekiem jest azacytydyna doustna wskazana u chorych z ostrą białaczką szpikową AML w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody.

Lek spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowany, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji. Jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby. Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 3 leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny. Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka) .

W sierpniu br. prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości i wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (ICD-10 C92.0)”. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania leku w ramach procedury RDTL.

 

Źródło: Materiały prasowe